במאמר שפורסם בכתב העת Circulation מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות נוספות התומכות ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים היטב תחת טיפול אופטימאלי להפחתת רמות שומנים בדם.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית הינה הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת ברמות LDL גבוהות באופן משמעותי עקב פגם משמעותי בתפקוד קולטן ל-LDL. מאחר והרמות הגבוהות של LDL מופיעות כבר במהלך החיים העובריים, טרשת עורקים לרוב מתפתחת במהלך הילדות או גיל ההתבגרות וקיים צורך בטיפול אגרסיבי להפחתת רמות שומנים בדם במנגנון שאינו תלוי בקולטן ל-LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.
כעת מציגו החוקרים הערכה ראשונה של היעילות והבטיחות של Evinacumab, תכשיר חדש להפחתת רמות שומנים בדם באופן שאינו תלוי בקולטן ל-LDL, בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מחלקים א’ ו-ב’ של מחקר בן שלושה חלקים.
המחקר בשלב 3, בתווית-פתוחה, כלל 14 חולים בגילאי 5-11 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מוכחת גנטית עם ערכי LDL של מעל 130 מ”ג/ד”ל, למרות טיפול מיטבי להפחתת רמות שומנים בדם (כולל אפרזיס ו-Lomitapide), עם מתן תוך-ורידי של Evinacumab במינון 15 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.
הטיפול ב- Evinacumab הפחית במהירות ולאורך 24 שבועות את רמות LDL בדם כבר בתוך שבוע מהתחלת הטיפול, עם ירידה ממוצעת ברמות LDL של 48.3% מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות. חלה ירידה דומה בריכוזי ApoB (ירידה ממוצעת של 41.3%), כולסטרול שאינו HDL (ירידה ממוצעת של 48.9%) וכולסטרול כולל (ירידה ממוצעת של 49.1%).
תופעות לוואי משנית לטיפול התרופתי תועדו ב-10 חולים (71.4%); עם זאת, רק שני אירועים (14.3%) נקשרו עם הטיפול (בחילות וכאבי בטן). במהלך המעקב תועד אירוע חריג חמור יחיד התרופתי בדמות דלקת שקדים בחולה אחד, אשר לא יוחס לטיפול התרופתי.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים באופן מיטבי, כאשר הטיפול התרופתי הפחית את רמות LDL בקרוב למחצית מהחולים הללו בסיכון גבוה מאוד למחלות לב וכלי דם.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!