מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת Arthritis & Rheumatism עולה כי טיפול פומי ב-Givinostat נמצא בטוח ויעיל בטיפול בחולים עם הופעה סיסטמית של JIA (Juvenile Idiopathic Arthritis).

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפשרויות הטיפול הנוכחיות בחולים עם הופעה סיסטמית של JIA כוללות Methotrexate, סטרואידים וחומרים ביולוגיים. במחקר הנוכחי ביקשו החוקרים להעריך את הבטיחות והיעילות של טיפול פומי ב- Givinostat, מעכב פומי של Histone Deacetylase.

מדגם המחקר כלל 17 חולים עם הופעה סיסטמית של JIA עם מחלה פעילה במשך למעלה מחודש אחד. במסגרת המחקר ניתן טיפול ב- Givinostat, למשך עד 12 שבועות, במינון של 1.5 מ”ג לק”ג ליום. פעילות המחלה נקבעה על-בסיס מדד ACR Pedi 30 (American College of Rheumatology Pediatric 30), ACR Pedi 50 או ACR Pedi 70 להערכת שיפור בתסמינים. היעד העיקרי של המחקר היה בטיחות ויעד היעילות העיקרי היה מספר החולים שהשלימו 12 שבועות טיפול והגיבו לטיפול.

מהתוצאות עולה כי הטיפול ב- Givinostat היה בטוח ונסבל היטב, עם תופעות לוואי קלות עד מתונות, קצרות-טווח וחלפו באופן ספונטאני. 17 החולים מאוכלוסיית המחקר ששימשה לניתוח ITT (Intent To Treat) דיווחו על סך כולל של 44 תופעות לוואי, ו-9 חולים מאוכלוסיית המחקר ששימשה לניתוח PP (Per-Protocol) דיווחו על סך כולל של 25 תופעות לוואי. 6 תופעות לוואי בשלושה חולים (בחילות, הקאות וחולשה) יוחסו לתרופת המחקר, אך כולן חלפו באופן ספונטאני ואף אחד מהחולים לא פרש מהמחקר בשל תופעת לוואי על-רקע הטיפול התרופתי.

באוכלוסיית המחקר לפי-פרוטוקול, השיפור לאחר ארבעה שבועות שנמדד על-בסיס ACR Pedi 30, ACR Pedi 50 ו-ACR Pedi 70, בהתאמה, עמד על 77.8%, 55.6% ו-22.2% ושיעור זה עלה ל-77.8%, 77.8% ו-66.7% לאחר 12 שבועות. הממצא העקבי ביותר היה ירידה במספר המפרקים עם מחלה פעילה או עם הגבלה בטווח התנועה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי לאחר 12 שבועות, ל- Givinostat תועלת תרפויטית משמעותית בחולים עם הופעה סיסטמית של JIA בכל הנוגע למעורבות המפרקים, עם פרופיל בטיחות מצוין.

Arthritis Rheum. 2011 May;63(5):1452-8

לידיעה ב-PubMed

הערת מערכת:

אתם מוזמנים לעיין בתגובתו של ד”ר עודד קמחי, עורך מדור ריאומטולוגיה.