חוקרים מדווחים כי מצאו שיטה מוצלחת להחלפת הגנים האנושיים לאנמיה חרמשית בגנים תקינים, במודל עכברים עם המחלה. המחקרים מספקים עדות לעקרון לפיו ניתן לרפא מחלות דם תורשתיות ע”י טיפול גנטי חלופי (Gene Replacement), הנמנע ממוטאציות הוספת העשויה להתפתח בעקבות טיפולי הוספת גן.
החוקרים מציינים כי טיפולים נוספים כוללים העברת חומר גנטי בין תאי גזע המטופויאטים ו-Lentivirus המכילים Antisickling Globin Genes. עם זאת, לגישה מספר בעיות ובהן האפשרות להשפעות לא-רצויות, כמו אקטיבציה של אונקוגנים.
במחקר הנוכחי שכלל מודל עכברים חדש להוספת הגנים לאנמיה חרמשית (Knock-In), החוקרים החליפו את הגנים הפגומים לביתא-גלובין בתאי גזע עובריים בעותק תקין של הגן. השיטה כוללת אלקטרופורציה של DNA של הרצף התקין לתוך תאי הגזע הפגומים.
השתלת תאי הגזע המתוקנים לבלסטוציסטים מהעכברים הביא לייצור כדוריות דם אדומות תקינות בצאצא. לכן, החוקרים טוענים כי השיטה הביאה לריפוי של האנמיה והפתולוגיה באיברים.
למרות שעדיין לא פותחו פרוצדורות הומניות מתאימות, החוקרים מסכמים כי בסופו של דבר, טיפול גנטי חלופי יבוצע בתאי עור של המטופלים, ותאי העור המתוקנים יומרו לתאי גזע שיוכלו לאכלס מחדש את מח העצם.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!