סקירת קוקרן – השוואת תוצאות טיפול אנזימטי חליפי למחלת אנדרסון-פברי (PLoS One)


במאמר סקירת קוקרן זה, עולה כי בחולים עם מחלת אנדרסון-פברי, הטיפול ב-Agalsidase Beta (פברזיים) מלווה בשיעורי היארעות נמוכים יותר משמעותית של סיבוכים כלייתיים, קרדיווסקולאריים וצרברווסקולאריים, בהשוואה לחולים נאיביים, ושיעורי היארעות נמוכים משמעותית של אירועים צרברווסקולאריים, בהשוואה לטיפול ב- ) Agalsidase Alfa רפלגל).

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת אנדרסון-פברי (Anderson-Fabry Disease) הינו הפרעה מולדת במטבוליזם של גליקוספינגוליד, הנובעת מחסר האנזים Alpha-Glucosidase A. כשל כלייתי, מעורבות לבבית וצרברווסקולארית מלווים בהישרדות נמוכה יותר. סקירת Cochrane סיפקה מעט עדויות אודות תוצאות טיפול אנזימטי חליפי וכעת השלימו החוקרים את הסקירה באמצעות ניתוח סטטיסטי של נתונים ממחקרי עוקבה. מטרת הסקירה הייתה לבחון את היעילות והבטיחות של טיפול אנזימטי חליפי בחולים אלו.

החוקרים השלימו סקירה שיטתית וחיפוש במאגרים הרפואיים מראשיתם ועד מרץ 2016, כולל מאגרי Medline, EMBASE ו-LILACS. הסקירה כללה מחקרי עוקבה של חולים עם מחלת אנדרסון-פאברי תחת טיפול אנזימטי חליפי או מעקב בלבד.

הסקירה כללה 77 מחקריcohort , עם סך כולל של 15,305 משתתפים.

החוקרים מדווחים כי שיעור הסיבוכים הכלייתיים עמד על 15.3% עם Agalsidase Alfa (רפלגל), 6% עם Agalsidase Beta (פברזיים) ו21.4% בחולים ללא טיפול. ההבדלים בטיפולים נטו לטובת      Agalsidase Beta (פברזיים) בהשוואה לחולים ללא טיפול.

באשר לסיבוכים קרדיווסקולאריים, החוקרים מדווחים על שיעור של 28% מהמטופלים ב- Agalsidase Alfa(רפלגל) 7% מאלו תחת Agalsidase Beta (פברזיים)ו-26.2% בחולים שלא קיבלו טיפול. ההבדלים בהשפעות הטיפול נטו לטובת Agalsidase Beta (פברזיים) בהשוואה לחולים שלא קיבלו טיפול.

שיעור הסיבוכים הצרברווסקולאריים עמד על 11.1% עם   Agalsidase Alfa(רפלגל), 3.5% עם Agalsidase Beta (פברזיים) ו-18.3% ללא טיפול. ההבדלים במקרים זה נטו לטובת Agalsidase Beta (פברזיים)בהשוואה לחולים תחת טיפול ב- Agalsidase Alfa(רפלגל) ולחולים שלא קיבלו טיפול אנזימטי חליפי.

לאור ממצאי המחקר, החוקרים הסיקו כי רק טיפול ב Agalsidase Beta (פברזיים) קשור לירידה משמעותית בסיבוכים כלייתיים, קרדיווסקולאריים וצרברווסקולאריים בהשוואה לחולים לא מטופלים  ולירידה משמעותית בארועים צרברווסקולאריים מאשר בחולים מטופלים עם   Agalsidase Alfa(רפלגל), החוקרים ממליצים על מתן Agalsidase Beta (פברזיים FABRAZYME) למניעת סיבוכים באיברים חיוניים על-רקע מחלת אנדרסון-פברי.

PLoS One March 15, 2017

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה