במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות תוצאות מבטיחות לטיפול ב- Afamelanotide בחולים עם Erythropoietic Protoporphyria (EPP).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי EPP הינה הפרעה תורשתית נדירה בייצור הם, הנובעת ממוטאציות ב-FECH או ALAS2. המחלה גורמת לרגישות יתר כואבת לאור. Afamelanotide הינו אנאלוג פוטנטי של α-MSH (Alpha-Melanocyte Stimulating Hormone) המעלה ייצור Eumelanin ומעודד מסלולים נוגדי-דלקת ונוגדי-חמצון.
החוקרים בחנו את תוצאות טיפול ב- Afamelanotide במחקר להערכת היעילות והבטיחות של הטיפול ב-117 חולים עם EPP. הטיפול ניתן כשתל תת-עורי במינון 16 מ”ג, בשחרור-מבוקר, עם מרווח של לפחות 60 ימים ולכל היותר 4 שתלים בשנה.
בשבוע הראשון, משך הזמן שבילו המטופלים בחוץ עלה בממוצע של 1.85 שעות בשבוע עם Afamelanotide (p=0.06). לאחר חמישה שבועות, משך הזמן שבילו המטופלים בחוץ עלה בהיקף ממוצע של 6.14 שעות שבועיות (p<0.001). משך הזמן ששהו המטופלים בחוץ עלה בממוצע של 1.4 שעות שבועיות בכל שנה במהלך הטיפול (p=0.04).
בנוסף, החוקרים זיהו שיפור של 14% באיכות החיים עם Afamelanotide, שיפור אשר עלה עם גיל המטופל. מספר התגובות הפוטוטוקסיות עלה בתחילת הטיפול ב- Afamelanotide אך פחת לאחר מכן, כאשר החולים ניסו לזהות את הסף החדש שלהם של חשיפה לאור.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו בחילה, עייפות/כאבי שרירים, הסמקה ובחילה עם כאבי ראש. כל התופעות הללו חלפו מעצמן בתוף 1-2 ימים מהצבת השתל. לא תועדו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול.
החוקרים מדגישים כי הטיפול ב- Afamelanotide אינו מוביל לריפוי EPP וכי למרות השיפור עם הטיפול התרופתי, עדיין יש להגביל את החשיפה לאור שמש.
JAMA Dermatology, online March 18, 2020
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!