תוצאות מאכזבות ל-Eculizumab בטיפול בילדים עם תסמונת המוליטית-אורמית ()
מתוצאות מטה-אנליזה חדשה שפורסמו בכתב העת European Journal of Pediatrics עולה כי בילדים עם אבחנה של תסמונת המוליטית אורמית (Hemolytic Uremic Syndrome) משנית ל-STEC (או Shiga toxin-producing Escherichia coli) וסיבוכים נוירולוגיים אשר קיבלו טיפול ב- Eculizumabלא תועד שיפור משמעותי בתוצאים הנוירולוגיים לעומת אלו שקיבלו טיפול תומך בלבד.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי תסמונת המוליטית-אורמית, או HUS, מתאפיינת באנמיה המוליטית, תרומבוציטופניה ונזק כלייתי חד ונובעת מ-STEC ב-90% מהמקרים בילדים. למרות ש- Eculizumab הוכח כיעיל בטיפול במקרים של HUS אטיפי, אין נתונים מספקים אודות התועלת של הטיפול במקרים משנית ל-STEC.
הסקירה השיטתית ומטה-אנליזה של שבעה מחקרים מאירופה כללה ילדים עם HUS משנית ל-STEC וסיבוכים נוירולוגיים (529 ילדים, גילאי 0-18 שנים) שטופלו ב- Eculizumab במטרה לבחון את ההשפעה של הטיפול התרופתי על הפרוגנוזה הנוירולוגית. כל המחקרים שנכללו בסקירה היו מחקרים רטרוספקטיביים, כאשר רק שניים היו מחקרים רב-מרכזיים.
מרבית המשתתפים במחקר היו מתחת לגיל 5 שנים; 135 (25.5%) חולים פיתחו סיבוכים נוירולוגיים שנעו בין אי-שקט קל ועד פרכוסים וקוצה, כאשר רק 59 חולים (11.1%) קיבלו טיפול ב- Eculizumab.
בחולים עם מעורבות נוירולוגית תועד סיכוי גבוה יותר משמעותית לקבלת טיפול ב- Eculizumab לעומת אלו ללא סיבוכים אלו (יחס סיכויים של 13.03, רווח בר-סמך 95% של 4.40-38.75); תסמינים נוירולוגיים תועדו ב-74.5% מהחולים בזרוע הטיפול ב- Eculizumab לעומת 19.3% מאלו שלא טופלו בתרופה זו.
בקרב חולים עם מעורבות נוירולוגית, 64% מאלו בזרוע הטיפול ב- Eculizumab לעומת 89% מאלו שלא טופלו בתרופה הדגימו שיפור, ללא הבדל מובהק סטטיסטית בין הקבוצות (p=0.10).
החוקרים מסכמים וכותבים כי למרות שטיפול ב- Eculizumab עשוי להועיל לתתי-קבוצות ספציפיות, העדויות הנוכחיות אינן תומכות במתן התרופה לשיפור התוצאות הנוירולוגיות בילדים עם HUS משנית ל-STEC.
Eur J Pediatrics, May 8, 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!