אורולוגיה

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר Nedosiran לטיפול בהיפראוקסלוריה סוג 1 (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Nedosiran לטיפול בהיפראוקסלוריה ראשונית סוג 1 בחולים בגילאי 9 שנים ומעלה עם תפקוד כלייתי שמור יחסית, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת נובו-נורדיסק.

המומחים מסבירים כי החולים הצפויים לזכות לתועלת מתרופות אלו עם חולים עם המחלה בתיווך גנטי. במרבית החולים מייצרי-אבנים מדובר באבני קלציום-אוקסלט, עם תרומה מסוימת של אוקסלט מצריכה תזונתית.

התכשיר Nedosiran ניתן בזריקה תת-עורית וזמין במינונים של 80 מ”ג, 128 מ”ג, או 160 מ”ג פעם בחודש. התרופה פועלת במנגנון רנ”א מפריע (Ribonucleic Acid Interference) ומיועדת להפחתת רמות אוקלט בשתן.

בחולים עם היפראוקסלוריה ראשונית הפרעה באחד משלושה חלבונים בכבד, אשר מובילה לייצור עודף של אוקסלט. הכליות הן צופה תמים מהצד, כאשר רמות אוקסלט מוגברות מובילות לאבני כליות וכשל כלייתי. הטיפול התרופתי מיועד לשימוש בחולים עם היפראוקסלוריה ראשונית סוג 1.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר PHYOX2, מחקר קליני בשלב 2 , ומנתוני ביניים של מחקר הארכה בשלב 3 הנמשך בימים אלו, PHYOX3. במחקר PHYOX2, בקרב חולים שטופלו ב- Nedosiranתועדה ירידה משמעותית בהפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות, בהשוואה לקבוצת הפלסבו. תופעת הלוואי הנפוצה ביותר, תגובות באתר הזריקה, תועדה בלמעלה מ-20% מהחולים. מתוצאות הביניים של מחקר ההארכה PHYOX3 עלה כי הירידה בהפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות נשמרה לאורך זמן ב-13 חולים עם היפראוקסלוריה ראשונית סוג 1 שקיבלו שישה חודשי טיפול נוספים ב- Nedosiran.

ממצאי המחקר מעידים כי בשיעור משמעותי של החולים שטופלו ב- Nedosiran תועדה התנרמלות הפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות. עם זאת, אין צורך הכרחי להשיג הפרשה תקינה לחלוטין של אוקסלט בשתן וכל ירידה בהיקף הפרשת אוקסלט היא משמעותית וצפויה להפחית את הסיכון להתקדמות מחלת כליות כרונית והיקף אבני כליות.

בטווח הארוך יהיה חשוב לבחון אם הפחתת הפרשת אוקסלט בשתן תפחית את ההתקדמות של מחלת כליות כרונית. בסופו של דבר, המטרה היא כי ניתן יהיה למנוע את הצורך בהשתלת כבד וכליות.

מחברת התרופות נמסר כי האישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מהווה הוכחה למחויבות של נובו-נורדיסק לשיפור אפשרויות הטיפול בחולים עם מחלת נדירות ולתת מענה לצרכים שלא זוכים למענה. בכוונת החברה להביא לכך שהתרופה תהיה זמינה לשימוש בתחילת שנת 2024.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת Kidney Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים מבוגרים שלקחו חלק במחקר SPRINT, קצב פינוי גלומרולארי נמוך ללא אלבומינוריה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה, אך ללא סיכון מוגבר לאירועים קרדיווסקולאריים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קיימת מחלוקת באשר לסיווג KDIGO (או Kidney Disease: Improving Global Outcomes) של מחלת […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ustekinumab-ttwe (או Pyzchiva) כתכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (סטלרה) לטיפול במגוון מצבים דלקתיים. בנוסף, הסוכנות קבעה באופן זמני כי התרופה אינה שונה מהתכשיר המקורי וצעד זה יאפשר לרוקחים בארצות הברית להחליף את התכשיר הביוסימילאר בתכשיר המקור ללא תלות במרשם שניתן מהרופא. התכשיר Ustekinumab-ttwe, אנטגוניסט […]

  • האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    בחולים עם מלנומה בשלב III לאחר התערבות ניתוחית, טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib הפחית את הסיכון לתמותה בהיקף של 20% לעומת פלסבו, אם כי התועלת ההישרדות הכוללת לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. בחולים עם מוטציית BRAF V600E הטיפול המשולב הפחית את הסיכון […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה