במרבית החולים עם אנגיומיוליפומה בכליות תועדה הקטנה של הגידול עם טיפול ב-Everolimus (אפיניטור), כך עולה מתוצאות מחקר קטן שפורסמו בכתב העת Journal of Urology.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Everolimus כבר מאושר לטיפול באנגיומיוליפומה על-רקע Tuberous Sclerosis Complex והוכח כטיפול העשוי להביא להקטנת גידולים הגדלים באופן ספוראדי. עם זאת, בהעדר נתונים פרוספקטיביים אודות ההשפעה של הטיפול על קצב הגדילה של אנגיומיוליפומה ספוראדית, החוקרים ביקשו לבחון את היעילות והבטיחות של Everolimus על גידולי אנגיומיוליפומה ספוראדיים.
המחקר הרב-מרכזי, פרוספקטיבי, בשלב II, כלל חולים עם אנגיומיוליפומה ספוראדית בגודל 3 ס”מ ומעלה, אשר היו מועמדים להתערבות ניתוחית או מילעורית. החולים טופלו ב-Everolimus במינון 10 מ”ג כל יום, למשך ארבעה מחזורי טיפול בני 28 ימים. תגובה לטיפול הוגדרה בנוכחות ירידה של לפחות 25% בנפח הגידול. בדיקות MRI שימשו להערכת נפח הגידול בתחילת המחקר, 4, 6 ו-12 חודשים.
התוצאים העיקריים כללו את היעילות של Everolimus להפחתת נפח אנגיומיוליפומה בהיקף של לפחות 25% והבטיחות והסבילות של Everolimus.
מדגם המחקר כלל 20 חולים מחמישה מרכזים, 11 מהם (55%) השלימו 4 מחזורי טיפול ו-7 חולים (35%) השלימו 6 מחזורי טיפול.
החוקרים מדווחים כי ממצאי המחקר העידו על יעילות הטיפול כנגד אנגיומיוליפומה ספוראדית, כאשר ב-19 מבין 18 חולים (55.6%) תועדה ירידה של לפחות 25% בנפח הגידול לאחר 4 חודשים (חציון של 58.5%) וב-10 מבין 14 חולים (71.4%) תועדה ירידה של לפחות 25% בנפח הגידול לאחר 6 חודשים (חציון של 58.2%).
עם זאת, היעילות הקלינית מלווה בסיכון לרעילות, כאשר ארבעה חולים הפסיקו את הטיפול עקב רעילות ושמונה אחרים התבקשו להפסיק בשל רעילות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי הטיפול ב-Everolimus נמצא יעיל כנגד אנגיומיוליפומה כלייתית והוביל להקטנת נפח הגידולים בהיקף של 25% ומעלה במרבית המטופלים. עם זאת, תועדו גם שיעורים גבוהים של הפסקת הטיפול התרופתי.
J Urol 2020
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!