מאת ד”ר בן פודה שקד

ממחקר חדש אשר הוצג בכנס השנתי של ה-National Kidney Foundation (NKF) עולה כי Peginesatide (Hematide), תכשיר ניסיוני המעורר אריתרופואזיס (Erythropoiesis-stimulating agent, ESA) המבוסס על פפטיד, הינו יעיל ובטוח כשניתן פעם בחודש כטיפול באנמיה בחולים הזקוקים להמודיאליזה. תוצאות משולבות משני מחקרים בשלב 2 ומשני מחקרי המשך ארוכי טווח הנמשכים כעת מדגימות את יעילות התרופה החדשה.

החוקרים מסבירים כי התכשיר הינו ה-ESA הפפטידי הסינטטי הראשון המצוי כיום בשלב 3 של מחקר עבור הטיפול באנמיה הקשורה למחלת כליות כרונית. לדבריהם, ישנו תמיד חיפוש אחר דרכים חדשות לשפר את התוצאות בחולי דיאליזה, לרבות דרכים בהן ניתן לצמצם את עומס מתן התרופות, כך שניתן להביא בסופו של דבר לשיפור הטיפול בחולה באופן ישיר באמצעות חיסכון זמן. לפיכך, התרופה החדשה מסקרנת במיוחד מאחר ויתכן המדובר בתכשיר ESA הפועל לטווח ארוך הניתן פעם בחודש בלבד.

במחקר המקורי נכללו 100 חולים הזקוקים להמודיאליזה (מהם 55% גברים; 50% לבנים, 37% שחורים ו-13% ממוצא היספאני; בגיל ממוצע של 57.5 שנים) שהראו רמות יציבות של המוגלובין (המוגלובין ממוצע 11.6 g/dL) ואשר נטלו Epoetin alfa. החולים טופלו ב-Peginesatide מדי חודש למשך 24 שבועות.

בחולים אשר המשיכו ונכללו באחד משני מחקרי ההמשך שבוצעו בתווית-גלויה, ונמשכו עד 30 חודשים נוספים של מעקב (משך חשיפה ממוצע לתרופה, 2.2 שנים), נמשך הטיפול ב-Peginesatide, תוך התאמות של מינון התרופה לשם שמירה על רמת המוגלובין שבין 10-12 g/dL.

החוקרים מצאו כי רמות ההמוגלובין הממוצעות נשמרו סביב 1 g/dL מערכי הבסיס במהלך כל 36 חודשי המעקב. בנוסף, מינון התרופה החציוני נותר יציב באופן יחסי במהלך אותה תקופה.

על אף שדווחו תופעות לוואי בקרב 93 מהחולים, רק 9 מאירועים אלו נחשבו לכאלו שניתן לייחסם לתרופה. תופעות הלוואי הללו כללו יתר לחץ דם, חרדה, סחרחורות, קוצר נשימה, לויקופניה וירידה בספירת תאי הדם האדומים. מבין 70 החולים שדיווחו על תופעות לוואי רציניות, רק אירוע בודד- של תסחיף ריאתי קטלני- נחשב ככזה שניתן לייחסו לשימוש בתרופה. לבסוף, מבין 29 חולים שנזקקו לעירויים במהלך תקופת המחקר, 59% נחשבו לכאלו בהם הצורך בעירוי קשור היה באירועים אחרים שעברו במקביל, כגון ניתוח ודימום גסטרואינטסטינלי, מציינים החוקרים, ואף אחד מהם לא פיתח נוגדנים הספציפיים לטיפול. הם מסיקים כי נראה שפרופיל הבטיחות של Peginesatide עומד בקנה אחד עם אלו של התכשירים מעוררי האריתרופואזיס האחרים המשווקים כיום, כך שתופעות הלוואי שנצפו היו צפויות מראש במידה רבה.

החוקרים מבקשים להזכיר כי המדובר בתוצאות ראשוניות, וכי מחקרים שבוצעו בשלב 3 הבוחנים את יעילות התרופה הגיעו אך לאחרונה לסיומם ותוצאותיהם צפויות לפיכך להתפרסם בקרוב. עם זאת, הם סבורים כי עד כה הראתה התרופה יכולת של שמירה על רמות ההמוגלובין לאורך תקופה ממושכת. לטענתם, המסר העיקרי של מחקרם זה הינו כי קיים פוטנציאל כי תכשיר מעורר-אריתרופואזיס (ESA) הפועל לטווח הארוך יגיע בקרוב לשוק בארצות הברית.

מומחה בתחום אשר נכח בכנס ונתבקש להגיב לפרסום הדברים, טוען כי התרשמותו הכללית הינה כי התכשיר מהווה חלופה נוספת כתכשיר המעורר אריתרופואזיס, אשר אחד מיתרונותיה הינו הצורך בפחות מנות של התרופה. בנוסף, התכשיר Peginesatide עשוי למנוע חלק מהתופעות הנדירות ביותר המופיעות בעקבות השימוש בתכשירי ה-ESA הסינטטיים האחרים, בשל יצירת נוגדנים. לפיכך, התוצאות הראשוניות מעידות לדבריו על כך שיתכן והתכשיר יהיה אפשרות נוספת ברשימת התרופות המשמשות לטיפול באנמיה. הוא מוסיף כי כעת נותר להמתין בקוצר רוח לתוצאות המחקרים בשלב 3.

הערת מערכת מאת פרופ’ ויסגרטן, עורך מדור נפרולוגיה:

ננמטייד הוא חומר חדש, הנמצא מספר שנים בפיתוח, אשר מעלה את ההמוגלובין בצורה שונה מאשר האריטרופויטין הרגיל. אין לנו כלל ניסיון עם זה. יש רושם לפי המידע שהחומר יעיל. אין מספיק מידע על תופעות לוואי. הטיפול עשוי להיות יותר זול ואז ייתכן כי יחדור לשוק במהירות.

מתוך הכנס השנתי של ה-National Kidney Foundation (NKF) שנערך באפריל 2010 באורלנדו, פלורידה.

לידיעה במדסקייפ