מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Treosulfan בשילוב עם Fludarabine כטיפול הכנה לפני השתלת מח עצם אלוגנאית במבוגרים ובילדים עם לויקמיה מילואידית אקוטית (Acute Myeloid Leukemia, או AML) או תסמונות מיאלודיספלסטיות המצויים בסיכון מוגבר לסיבוכים עם משטרי הכנה סטנדרטיים.
בהודעה לתקשורת מטעם חברת התרופות ביוני האחרון דווח כי מנהלי החברה אופטימיים כי Treosulfan תהפוך לטיפול המקובל בארצות הברית להתוויה זו, כפי שמקובל כבר באירופה ובקנדה, בהן הכשיר כבר זמין לשימוש.
האישור בארצות הברית התעכב במספר שנים בעקבות בקשת מנהל המזון והתרופות האמריקאי למידע נוסף אודות המחקר המוביל להערכת Treosulfan בשם MC-FludT.14/L. המחקר כלל מבוגרים מאירופה (גיל חציוני של 60 שנים) עם לויקמיה מסוג AML או תסמונות מיאלודיספלסטיות שהופנו להשתלה. המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת Fludarabine במתן תוך-ורידי בשילוב עם Treosulfan במינון תוך-ורידי של 30 גרם/מ2, או בשילוב עם Busulfan במינון 6.4 מ”ג/ק”ג, קרי במינון מופחת מהמקובל בחולים במבוגרים או עם מחלות רקע.
שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר 36 חודשים עמד על 59.5% עם Treosulfan לעומת 49.7% עם Busulfan (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.49-0.84); שיעורי ההישרדות הכוללים לאחר 36 חודשים עמדו על 66.8% בזרוע הטיפול ב- Treosulfan לעומת 56.3% (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.48-0.87). תועלת דומה לטיפול ב- Treosulfan לעומת Busulfan דווחה בילדים.
אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהמבוגרים שטופלו ב- Treosulfan כללו בחילות, סטומטיטיס, הקאות, שלשול, עליית בילירובין, עייפות, זיהומים וחום נויטרופני. אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהילדים כללו סטומטיטיס, הקאות, שלשול, בחילות, כאבי בטן, רעילות כבדית, חום, זיהומים, עליה באנזימי כבד, נשירת שיער וגרד. המחקר בשלב 3 דיווח על חלוקה שווה של אירועים חריגים אלו בין מטופלים ב- Treosulfan וב-Busulfan.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!