מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את ההתוויה למתן מעכב ארוך-טווח של מרכיב C5 במערכת המשלים, Ravulizumab (אולטומיריס), לטיפול במבוגרים עם הפרעות מסוג NMOSD (או Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) חיובי לנוגדנים כנגד AQP4.
הטיפול ב- Ravulizumab מאושר כבר בארצות הברית לטיפול במבוגרים וילדים בגילאי שנה ומעלה עם אבחנה של PNH (או Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) או תסמונת aHUS (או Atypical Hemolytic Uremic Syndrome) אך לא במקרים של HUS משנית ל-Escherichia coli. הטיפול מאושר גם לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס כללית עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין.
ההתוויה החדשה לטיפול מבוססת על תוצאות חיוביות ממחקר CHAMPION-NMOSD, מחקר בתווית-פתוחה בשלב 3 במסגרתו חולים קיבלו טיפול תוך-ורידי ב- Ravulizumab מותאם משקל ביום הראשון, מינוני אחזקה ביום 15 ולאחר מכן אחת לשמונה שבועות. הזמינות של Eculizumab לא אפשרה מתן פלסבו במחקר ולכן קבוצת הפלסבו של מחקר PREVENT להערכת Ravulizumab שימשה כקבוצת השוואה חיצונית.
במחקר CHAMPION-NMOSD הטיפול ענה על התוצא העיקרי; בכל 58 החולים שנטלו Ravulizumab לא תועדה התלקחות במהל הטיפול, זאת בהשוואה ל-20 מקרי התלקחות בקרב חולים בזרוע הפלסבו של מחקר PREVENT (ירידה בסיכון להתלקחות של 98.6%, p<0.0001).
לחולים עם הפרעות מספקטרום NMOSD יש כעת אפשרות טיפול במעכבי ארוך טווח של מרכיב C5 של מערכת המשלים אשר במחקר CHAMPION-NMOSD מנע כליל התלקחויות, ממצאים התוצאים במטרה העיקרית של מניעת התלקחויות בחולים עם NMOSD.
פרופיל הבטיחות והסבילות של Ravulizumab במחקר CHAMPION-NMOSD תאמו לנתונים ממחקרים קודמים קליניים ונתוני עולם-אמיתי, ללא סוגיות בטיחות חדשות. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כלל זיהום ב-COVID-19, כאבי ראש, כאבי גב, כאבי מפרקים וזיהום בדרכי השתן.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!