מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מואץ של Lisocabtagene לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת, לאחר כשלון לפחות שני קווי טיפול סיסטמי.
המומחים מסבירים כי Lisocabtagene Maraleucel, הקרוי גם Liso-Cel, הינו טיפול CAR T (או Chimeric Antigen Receptor) המכוון כנגד CD19.
התכשיר כבר אושר לשימוש בארצות הברית לטיפול במבוגרים עם לימפומה של תאי B גדולים עם מחלה חוזרת או עמידה, אשר קיבלו לפחות קו טיפול אחד, כמו גם כטיפול למבוגרים עם לימפומה לימפוציטית קטנה או לויקמיה לימפוציטית כרונית עמידה או חוזרת, אשר קיבלו לפחות שני קווי טיפול קודמים, כולל מעכב BTK ומעכב B-Cell Lymphoma 2.
אישור ההתוויה הנוכחית מבוסס על תוצאות מחקר TRANSCEND-FL בשלב 2, מחקר שכלל זרוע יחידה אליו גויסו חולים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת. כל המשתתפים במחקר קיבלו לפחות שני קווי טיפול סיסטמי קודמים, כולל נוגדן המכוון כנגד CD20 ותכשיר אלקילציה.
משתתפים מתאימים עם תפקוד מספק של מח העצם החלו טיפול כימותרפי מכוון כנגד לימפוציטים והמצב התפקודי שלהם לפי סיווג ECOG היה 0 או 1.
יעילות הטיפול נבחנה במדגם שכלל 94 חולים עם מחלה חיובית בבדיקת PET בתחילת המחקר או לאחר טיפול מגשר.
החולים קיבלו מנה יחידה של Lisocabtagene לאחר 2-7 ימים מהשלמת טיפול כימותרפי כנגד לימפוציטים וכל החולים היו במעקב למשך לפחות תשעה חודשים לאחר תגובה ראשונה.
שיעורי התגובה הכוללים ומשך התגובה לטיפול הוגדרו כתוצאי היעילות העיקריים של המחקר.
החוקרים מדווחים כי שיעורי התגובה עמדו על 95.7% (רווח בר-סמך 95% של 89.5-98.8%). חציון משך התגובה לטיפול טרם נקבע (רווח בר-סמך 95% של 18.04 עד טרם נקבע) לאחר חציון מעקב של 16.8 חודשים.
אירועים חריגים שתועדו בלפחות 20% מהמשתתפים במחקר כללו תסמונת שחרור ציטוקינים, כאבי ראש, כאב ממקור שריר-שלד, עייפות, עצירות וחום.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Lisocabtagene כחלק מתכנית REMS (או Risk Evaluation and Mitigation Strategy) בשל הסיכון לתסמונת שחרור ציטוקינים פטאלית או מסכנת-חיים ורעילות נוירולוגית.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!