מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Ibrutinib (אימברוביקה) לטיפול בילדים עם אבחנה של GVHD (או Graft-versus-Host Disease). האישור החדש תקף לילדים בגילאי שנה ומעלה, לאחר כישלון קו טיפול סיסטמי אחד לפחות.
הטיפול ב- Ibrutinib, מעכב Bruton Tyrosine Kinase, אושר כבר לשימוש בארצות הברית במבוגרים עם GVHD כרוני לאחר כישלון טיפול סיסטמי קודם.
מחקר iMAGINE הינו מחקר בתווית-פתוחה, בו הושלמה הערכה של הטיפול התרופתי ב-47 ילדים ומבוגרים צעירים (גיל חציוני של 13 שנים; טווח של 1-19 שנים; 70% בנים) עם GVHD כרוני בדרגה בינונית או חמורה, אשר נדרשו לטיפול נוסף לאחר כישלון לפחות קו טיפול סיסטמי אחד.
תוצא היעילות העיקרי של המחקר היה שיעורי התגובה הכוללים לאחר 25 שבועות.
החוקרים מדווחים על שיעורי תגובה אובייקטיבית של 60% (רווח בר-סמך 95% של 44-74%) לאחר 25 שבועות, עם חציון משך תגובה של 5.3 חודשים (רווח בר-סמך 95% של 2.8-8.8 חודשים) וחציון מרווח זמן מתגובה ראשונה עד לתמותה או טיפול סיסטמי חדש ל-GVHD כרוני של 14.8 חודשים.
המומחים מסבירים כי עד כה, בילדים בגילאי 1-12 שנים עם GVHD כרוני אשר לא היגבו לטיפול בסטרואידים לא היה טיפול מוכח היטב. מחקר iMAGINE הראה כי ל- Ibrutinib פרופיל בטיחות מעודד ושיעורי תגובה לאורך זמן בילדים והטיפול התרופתי עשוי לסייע באוכלוסייה זו.
אירועים חריגים אשר תועדו ב-20% לפחות מהמשתתפים במחקר iMAGINE כללו אנמיה, כאב ממקור שריר-שלד, חום, שלשול, דלקת ריאות, כאבי בטן, סטומטיטיס, תרומבוציטופניה וכאבי ראש.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!