טיפול מקומי בג’ל סירולימוס בטוח ויעיל במקרים של אנגיופיברומות באזור הפנים בחולים עם Tuberous Sclerosis Complex (TSC), כך מדווחים חוקרים מיפן במאמר חדש שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם TSC ישנה נטיה להתפתחות גידולים לא-ממאירים מרובים. גידולים אלו כוללים אנגיופיברומות של הפנים, המופיעים כבליטות אדומות העשויות לדמם בעקבות טראומה מינורית או לגרום לקשיים בהערכה העצמית של החולים. ההפרעה נובעת ממוטאציות בגן הפועלות דרך מסלול תאי בשם mTORC1.
במחקר הנוכחי נכללו 36 חולים עם TSC ואנגיופיברומות בפנים 18 ילדים (בגילאי 3-18 שנים) ו-18 מבוגרים (בגילאי 19-65 שנים) שלקחו חלק במחקר אקראי בשלב 2 בשנת 2013 ו-2014. בכל החולים תועדו לפחות שלוש אניופיברומות בקוטר 2 מ”מ ומעלה.
החוקרים התבססו על מערכת אינטרנטית לחלוקה אקראית של המשתתפים לשלוש קבוצות בנות 12 משתתפים (כל אחת כללה שישה ילדים ושישה מבוגרים), ולאחר מכן המשתתפים חולקו ביחס 2:1 לטיפול בג’ל סירולימוס (0.05%, 0.1% או 0.2%), או פלסבו.
החולים נבדקו לאחר 2, 4, 8 ו-12 שבועות, כמו גם 4 שבועות לאחר הפסקת הטיפול. החוקרים בחנו גם את “גורם השיפור”, משתנה שלקח בחשבון הפחתת נפח הגידול ואודם בשלושה אתרי גידול.
בהשוואה לפלסבו, טיפול פעמיים ביום בג’ל סירולימוס במשך 12 שבועות הפחית משמעותית את גודל ואודם הנגעים בכל קבוצות החולים שטופלו בג’ל סירולימוס בריכוז 0.2%, כמו גם בילדים שטופלו בג’ל בריכוז 0.1% או 0.05%.
בקרב משתתפים בקבוצת הטיפול הפעיל נרשמה ירידה משמעותית בגודל הגידול בכלל הילדים והמבוגרים יחדיו ובתת-קבוצה של ילדים שטופלו בג’ל בריכוז 0.2%. בנוסף, אודם הגידול פחת משמעותית בכלל המשתתפים יחדיו ובכל תתי הקבוצות של הילדים. גודל הגידול או אודם לא השתפרו משמעותית במבוגרים שטופלו בג’ל בריכוז 0.05% או 0.1%.
ממצאים אלו מעידים על יעילות ג’ל סירולימוס לטיפול באנגיופיברומות בפנים עקב TSC וכי הטיפול יעיל יותר בילדים מאשר במבוגרים. השיפור נותר למשך לפחות ארבעה שבועות לאחר הפסקת הטיפול.
לא תועדו אירועים חריגים על רקע הטיפול התרופתי, כאשר בחלק מהחולים תועד יובש עורי קל (13 חולים) וגירוי (11 חולים).
JAMA Dermatol 2016
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!