על פי תוצאות מחקר חדש, השתלת מח עצם (BMT) הינה טיפול מתאים לחולים באנמיה חרמשית (SCD) חמורה, אך פרופיל הרעילות נשאר מדאיג.
בכדי להעריך את הסיכונים והיתרונות של השתלת מח עצם זהה אנטיגנית, החוקרים ערכו מחקר הכלל 59 ילדים עם SCD סימפטומטי.
לפני המחקר, 30 נבדקים עברו התקף, ל-20 נבדקים היו אפיזודות חוזרות של תסמונת חזה חריפה, ול-8 נבדקים היו אפיזודות כאב חוזרות. נכון לכיום, 55 נבדקים נשארו בחיים, ו-50 מתוכם הבריאו לגמרי. 4 חולים נפטרו מסיבוכים בעקבות מחלת שתל נגד מארח (GVH) ואחד נפטר בעקבות שטף דם מוחי. אצל 5 חולים ההשתלה נדחתה והמחלה חזרה.
לאחר מעקב של 5.2 שנים, הסיכוי להישרדות והישרדות ללא אירועים היה 93% ו-85% בהתאמה.
בכדי להעריך את רמת הרעילות בעקבות ההשתלה ואת ההשפעה של ההיסטוריה הטבעית של המחלה, החוקרים ערכו מעקב ארוך אחר מערכת העצבים המרכזית, תפקוד ריאתי וגונדי. לחולים עם היסטוריה של התקפים אשר עברו השתלה, הדמייה מוחית הראתה מצב יציב או משופר. חולה אחד עם דחיית שתל עבר התקף שני.
מתוך 55 נבדקים ששרדו, 78% מהם עברו בדיקת תפקוד ריאתי, לפחות שנה לאחר ההשתלה,44% נבדקו 3 פעמים או יותר אחרי ההשתלה. מתוך ה-12 שלא עברו בדיקת מעקב, ל-58% היו תוצאות נורמליות. מתוך 43 אשר עברו בדיקות מעקב, ל-70% היו תוצאות יציבות ול-19% היה שיפור בתוצאת התפקוד הריאתי. ל-12% היתה ירידה בתפקוד הריאתי, 9% עם שינויים מגבילים ו-2% עם שינויים מעכבים. מתוך 4 נבדקים עם שינויים מגבילים, 75% היו בעלי היסטוריה של תסמונת חזה חריפה לפני ההשתלה. אחד מהם נפטר כתוצאה מסיבוכים בריאות הנגרמו ע”י מחלת שתל נגד מארח.
כיום, 24 גברים ו-19 נשים אשר טופלו ע”י השתלת מח עצם הם מעל גיל 14. 63% מהגברים ו-74% מהנשים עברו בדיקות להערכת תפקוד גונדי. 73% מ-15 הגברים היו בעלי ערכים נורמליים של רמות LTH ו-FSH. עם זאת, רק 27% היו בעלי רמות טסטוסטרון תקינות. לעומת זאת, 64% מ-14 הנשים הראו עלייה ברמות גונדוטרופין וירידה ברמות אסטרדיול, נתונים המראים על מצב פוסט מנופאוזה. ל-43% היה אל וסת ראשונית או שניונית.
לחולים עם תאי שתל יציבים היתה הפסקה של הסיבוכים הקליניים של SCD אחרי השתלה. בנוסף, רובם הראו יציבות או שיפור בסימנים תת קליניים של המחלה. עם זאת, מספר מוגבל של חולים עם תפקוד ריאתי לקוי, היו עם היסטוריה של ACS לפני ההשתלה. כמו כן, רעילות גונדית היתה נפוצה אצל נשים לאחר ההשתלה.
נתונים אלו מאשרים את הטענה כי השתלת מח עצם הינה טיפול חיוני לילדים עם SCD, אך יש למצוא דרכים להפחתת רעילות ההשתלה.
[Presentation title: “Hematopoietic Cell Transplantation for Sickle Cell Disease: Updated Results of the Multicenter Trial.” Abstract 104]
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!