מחקר פרלימנרי מעיד כי מתן drotrecogin alfa (פעיל) (שם מסחרי: Xigris Injection) בטוח לטיפול במקרי ספסיס חמור גם בילדים, כמו במבוגרים. אולם, יש לאשר ממצאים אלה בעזרת תוצאות ניסוי אקראי המבוצע כעת.
drotrecogin alfa הוא הצורה הרקומביננטית של protein C, בקר תופעות הקרישה והדלקת האנדוגני, והטיפול בו נמצא מפחית משמעותית את התמותה ובטוח לשימוש בניסוי רב-מרכזי שבוצע במבוגרים הסובלים מספסיס. אולם, עד כה לא נבדקה בטיחות הטיפול בו, הפרמקו-קינטיקה, והפרמקו-דינמיקה של התרופה בקרב ילדים.
החוקרים ביצעו ניסוי בן 2 חלקים שבו ניתן ל-83 ילדים הסובלים מספסיס חמור drotrecogin alfa במינונים הולכים וגדלים או באינפוזיה מתמשכת במהלך 96 שעות.
בניסוי שנערך בהעלאת המינון, מתן מינון של 24 מיקרו-גרם לק”ג משקל גוף לשעה יצר התייצבות של רמות ה-protein C בפלסמה שניתנת להשוואה לזו שנצפתה במתן מינון דומה לחולים המבוגרים.
במינון זה ערך הפינוי הממוצע (לאחר נורמליזציה למשקל) עמד על 0.45 ליטר לשעה לק”ג משקל גוף, רמת התרופה הממוצעת במצב היציב עמדה על 51.3 ננוגרם למ”ל, וזמן מחצית החיים הממוצע בפלסמה עמד על 30 דקות. ערך הפינוי לאחר נורמליזציה למשקל לא נמצא שונה משמעותית בין ילדים ומבוגרים עם שינוי בגיל ובמשקל.
החוקרים מציינים כי בניסוי במתן אינפוזיה מתמשכת, רמות ה- protein C וה-antithrombin עלו לערכים של 79% ו-24%, בהתאמה, ביחס לרמתם בתחילת הניסוי.
שיעור מקרי הדימומים החמורים שהופיעו במהלך מתן האינפוזיה ובמהלך כל תקופת הניסוי עמדו על 2.4% ו-4.8%, בהתאמה.
החוקרים מציינים כי זהו השימוש המדווח הראשון ב- drotrecogin alfa (פעיל) בקרב ילדים. הם מסכמים כי התוצאות מעידות שפרופיל הבטיחות בשימוש בתרופה, הפרמקו-קינטיקה, והפרמקו-דינמיקה שלה דומים בקרב הילדים החולים לאלו שנמצאו בעבר בקרב החולים המבוגרים.
מחקר אקראי גדול מתבצע כעת במסגרת שלב קליני III וצפוי שיאשר את התוצאות ויעריך את יעילות הטיפול.
Pediatrics 2003;113:7-17.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!