בפעם הראשונה אושרה תרופה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בסרקומה אפיתליואידית, תת-סוג נדיר של סרקומה של רקמה רכה, המתפתח במבוגרים צעירים. הטיפול התרופתי, Tazemetostat, פועל כמעכב של EZH2 Methyltransferase ומיועד לטיפול במקרים גרורתיים או מתקדמים-מקומית, כאשר כריתה מלאה אינה אפשרית.
מדובר בתרופה הראשונה עם מנגנון פעולה זה וזו התרופה הראשונה המיועדת לטיפול במקרים של סרקומה אפיתליואידית.
האישור המואץ של מנהל המזון והתרופות האמריקאי התקבל לאור נתוני שיעורי התגובה ממחקר קליני בתווית-פתוחה שכלל 62 חולים. כל החולים קיבלו טיפול ב-Tazemetostat במינון 800 מ”ג, פעמיים ביום. שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 15% (9 מבין 62 חולים), כולל שיעורי תגובה מלאה של 1.6% ושיעורי תגובה חלקית של 13%. בקרב תשעת החולים עם עדות לתגובה, בשישה חולים (67%) התגובה נותרה לפחות שישה חודשים.
תופעות הלוואי הנפוצות של הטיפול כללו כאב, עייפות, בחילה, תאבון ירוד, הקאות ועצירות. הטיפול ב-Tazemetostat עלול להביא לעליה בסיכון לממאירויות משניות.
כאשר הנתונים הללו נידונו בוועדה המייעצת למנהל המזון והתרופות האמריקאי, המשתתפים בוועדה הצביעו פה-אחד כי התועלת של הטיפול עולה על הסיכונים האפשריים.
בחולים עם סרקומה אפיתליואידית, הפוגעת במבוגרים צעירים ועשויה להיות אגרסיבית ומסכנת-חיים, אישור אפשרויות טיפול חדשות עשוי לספק תקווה רבה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!