מנתונים חדשים ממחקר בשלב II, שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology, עולה כי Zilucoplan, תכשיר ניסיוני הפועל כמעכב של מערכת המשלים, מביא לשיפור מהיר בתסמינים בחולים עם מיאסתניה גראביס.
המחקר כלל שלוש זרועות פלסבו, Zilucoplan במינון 0.1 מ”ג/ק”ג או Zilucoplan במינון 0.3 מ”ג/ק”ג.
מהנתונים עלה כי בקבוצה של 44 חולים, טיפול יומי בזריקות Zilucoplan במינון 0.3 מ”ג/ק”ג הוביל לירידה משמעותית במדדי QMG (Quantitative Myasthenia Gravis), MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living), מדד MG Composite ומדד MGQoL15r (Myasthenia Gravis Quality of Life) בתוך 12 שבועות.
השינויים בכל המדדים QMG, MG-ADL, MG Composite ו-MGQoL15r נותרו מובהקים סטטיסטית לאחר 24 שבועות עם טיפול ב- Zilucoplan במינון 0.3 מ”ג/ק”ג, כמו גם בתת-קבוצה של חולים שחצו מקבוצת הפלסבו לקבוצת הטיפול ב- Zilucoplan לאחר 12 שבועות. עם זאת, המינון הנמוך היה פחות יעיל מבחינה פרמקוקינטית והביא לעיכוב של 88% מפעילות המשלים בלבד, בהשוואה לעיכוב של 97% עם המינון הגבוה יותר.
הטיפול היה יחסית בטוח, עם תופעות לוואי מינוריות וצפויות שכללו בחילות וכאבי ראש, כאשר בחלק מהחולים תועדו תופעות הקשורות בהזרקה. 20% מהחולים בקבוצת הפלסבו נדרשו לטיפול הצלה, זאת בהשוואה ל-7% מאלו שטופלו ב- Zilucoplan במינון נמוך ואף אחד מאלו בקבוצת הטיפול במינון גבוה. כמו כן, לא תועדו אירועים חריגים חמורים, אם כי מרבית החולים בכל הקבוצות דיווחו על אירועים חריגים מכל-סוג.
מתוך כנס ה-AAN
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!