מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) עדכן את ההתוויה לטיפול ב- Livmarli כנגד גרד כולסטטי בחולים עם כולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) והרחיב את אוכלוסיית החולים להכללת תינוקות בגילאי 12 שנים ומעלה.
הרחבת ההתוויה כוללת אישור מתן ריכוז גבוה יותר של Livmarli פעם ביום, אשר אושר מוקדם יותר השנה לטיפול בילדים בגיל חמש שנים ומעלה עם גר משנית לכולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם.
בחבגרת התרופות שמחים על ההחלטה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי. המומחים מסבירים כי כולסטרזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם לרוב מאובחן בגיל צעיר והתחלת טיפול בשלב מוקדם לאחר האבחנה תסייע להבטיח כי ניתן יהיה להקל על סבלם משנית לגרד עקב מחלת הכבד בשלב מוקדם.
ההחלטה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוססת על נתונים ממחקר MARCH בשלב 3, מחקר אקראי שכלל 93 חולים עם מגוון סוגים גנטיים כולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם, כולל PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC 4 , PFIC6 ומקרים עם מוטציות לא ידועות. מתוצאות המחקר עלה כי Livmarli הביא להקלה מאוד מובהקת סטטיסטית בחומרת גרד לעומת פלסבו.
מדובר במחלת כבד נדירה שניה עבורה Livmarli אושר לשימוש, לאחר שבעבר התרופה אושרה להקלה על גרד כולסטטי משנית לתסמונת Alagille Syndrome.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!