מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן הטיפול ב-Erdafitinib לטיפול במבוגרים עם קרצינומה גרורתית או מתקדמת-מקומית של דרכי השתן.
ההתוויה החדשה נוגעת לחולים בהם תועדה התקדמות מחלה במהלך או לאחר קו טיפול סיסטמי קודם ובהם תועדה עדות לשינויים גנטיים ב-FGFR3 (או Fibroblast Growth Factor Receptor 3) בבדיקה אבחנתית נלווית המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי.
האישור התקבל בעקבות אישור מואץ קודם, אשר התיר את מתן הטיפול התרופתי לחולים עם קרצינומה גרורתית של דרכי השתן עם שינויים ב-FGFR3 או FGFR3 לאחר טיפול קודם בכימותרפיה הכוללת פלטינום.
המומחים מסבירים כי Erdafitinib הינה מולקולה קטנה המעכבת את FGFR. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות מחקר BLC3001 Cohort 1, מחקר אקראי בתווית-פתוחה שכלל 266 חולים עם קרצינומה גרורתית של דרכי השתן. בכל המשתתפים תועדו שינויים ב-FGFR3 וכולם קיבלו בעבר קו טיפול סיסטמי אחד או שני קווי טיפול סיסטמיים, כולל מעכבי PD-1 או PD-L1.
במסגרת המחקר חולקו באקראי המשתתפים ביחס 1:1 לקבלת Erdafitinib או טיפול כימותרפי לפי בחירת הרופא המטפל (Docetaxel או Vinflunine).
ממצאי המחקר הצביעו על שיפור הישרדות כוללת (חציון של 12.1 חודשים לעומת 7.8 חודשים; יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.47-0.88) והישרדות ללא התקדמות מחלה (חציון של 5.6 חודשים לעומת 2.7 חודשים; יחס סיכון של 0.58, רווח בר-סמך 95% של 0.44-0.78) בזרוע הטיפול ב-Erdafitinib. שיעורי התגובה לטיפול התרופתי היו גבוהים פי ארבע בחולים תחת Erdafitinib (35.3% לעומת 8.5%, p<0.001).
אירועים חריגים שתועדו בלפחות 20% מהמטופלים ב-Erdafitinib כללו עליה בריכוז פוספט, הפרעות בציפורניים, שלשול, סטומטיטיס, עליה בפוספטזה בסיסית, ירידה בהמוגלובין, עליה ב-ALT ו-AST, ירידה בריכוז נתרן בדם, עליה בקריאטינין, פה יבש, ירידה בפוספט, עייפות, יובש עורי, עצירות, ירידה בתאבון, נשירת שיער, יובש עיני וירידה במשקל .
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!