הודעת קמהדע

קמהדע ,חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, דיווחה היום על דיון שנערך ובו הוצגו תוצאות עדכניות מהניסוי הקליני שלב 2/3 של החברה שהתקיים באירופה ובקנדה ב- AAT באינהלציה לטיפול במחסור באלפא אחד אנטיטריפסין (AATD). הנתונים הוצגו במהלך פאנל בנושא “טיפול חדש לחולים ב- AATD: תוצאות משלב 2/3 בניסוי במוצר ה- AAT באינהלציה”, אשר התקיים בהנחייתו של ד”ר רוברט א. סאנדהאוס, Ph.D., M.D., FCCP, מייסד ומנהל תכנית לטיפול בחולים ב- AATD בבית החולים היהודי הלאומי בדנוור קולורדו והמנהל הקליני באגודת האלפא אחד. בפאנל השתתפו מובילי דעה המתמחים בטיפול בחולי AATD. הפאנל נערך במסגרת דיוני הכנס הבינלאומי של אגודת מחלות בית החזה האמריקאית (ATS), שהתקיים בין ה- 15 ל- 20 במאי, 2015 בדנוור, קולורדו.

המצגת שהוצגה במסגרת הפאנל זמינה כעת באתר החברה www.kamada.com. בנוסף, ווידאו של הדיון בפאנל במלואו יהיה זמין לצפייה באתר החברה החל מה- 25 במאי, 2015.

בהמשך לתוצאות שהוצגו בעבר המתמקדות בתועלת מובהקת סטטיסטית של שיפור תפקודי הריאות, הוצג במהלך הפאנל מידע נוסף בנוגע למאפייני רמת ההחמרה הראשונה, המהווה שינוי בעל חשיבות קלינית. במחקר נבדקו שלושה סימפטומים ששילובם מעיד על חומרת ההחמרה: קוצר נשימה (dyspnea), נפח הליחה (sputum volume) וצבע הליחה (sputum color), אשר עוצמתם דורגה על ידי המטופלים בכל יום באמצעות יומן אלקטרוני. קבוצת ה- AAT באינהלציה הציגה דירוג, מובהק סטטיסטית, נמוך יותר של עוצמת הסימפטומים (dyspnea and sputum volume יחדיו) במטופלים אשר חוו החמרה ראשונה לעומת קבוצת הפלסבו:

למשך הזמן באירוע של:

0-10 ימים, בקבוצת ה AAT השיגו מדד קוצר נשימה 11.94 לעומת 12.25 בקבוצת הפלסבו (P=0.0243 )

0-14 ימים, בקבוצת ה AAT השיגו מדד קוצר נשימה 11.58 לעומת 11.78 בקבוצת הפלסבו (P=0.0817 )

0-10 ימים, בקבוצת ה AAT השיגו מדד נפח ליחה 1.27 לעומת 1.38 בקבוצת הפלסבו (P=0.0334 )

0-14 ימים, בקבוצת ה AAT השיגו מדד נפח ליחה 1.23 לעומת 1.32 בקבוצת הפלסבו (P=0.0595 )

בנוסף, לקבוצת ה AAT באינהלציה היה אחוז נמוך יותר של המטופלים אשר חוו את כל שלושת הסימפטומים במהלך ההחמרה הראשונה (החמרה ראשונה מסוג 1) לעומת קבוצת הפלסבו (18.8% vs. 31.3%, p=0.06).

דגשים עיקריים בתוצאות העדכניות:

·         מובהקות סטטיסטית ביעילות תפקוד הריאה

·  שינוי במאפייני ההחמרה (הקטנת מספר ההחמרות מסוג 1 והקטנת דירוג ה- dyspnea (יעילות סטטיסטית)).

·         הניסוי לא השיג מובהקות סטטיסטית ביעד הראשי של זמן עד ההחמרה הראשונה

·         הטיפול במוצר בטוח וסביל

הערות מרכזיות מצד משתתפי הפאנל:

“תוצאות תפקוד הריאות אשר הוצגו במחקר זה מרשימות והשינוי חל במהירות. זו הינה הפעם הראשונה שניסוי מבוקר רנדומלי ב- AATD הראה יעילות אמיתית בתפקוד ריאות, שמהוה את המדד הטוב ביותר בניסויים בדרכי הנשימה”, אמר ד”ר קנט ר. צ’פמן M.D., מנהל, מומחה ל- AATD אסטמה ומרכז דרכי נשימה בבית החולים Toronto Western Hospital ובאוניברסיטת טורונטו, קנדה.

“תוצאות אלו מחזקות את ההשפעות האנטי דלקתיות של AAT על תנודת הנטרופילים ושחרור אלסטז, ולפיכך על דלקתיות בריאות. זהו ממצא חשוב מפני שניתן ליישמו במספר מחלות נשימתיות המלוות בדלקתיות בריאות”, הסביר ד”ר גארי מקאלבני, M.D., פרופסור לרפואה Royal College of Surgeons (RCSI) בדאבלין, אירלנד.

“השינוי בתפקודי הריאה יכול להתאים לשימוש במסגרת טיפול במטופלי ה- AATD שלנו ואני מצפה בכיליון עיניים לראות תועלות ארוכות טווח לטיפול במטופלים אלו”, אמר ד”ר יאן סטולק, M.D., מחלקת ריאות, המרכז הרפואי של אוניברסיטת ליידן, הולנד.

“תוצאות המחקר הוכיחו של- AAT באינהלציה יש את היכולות לשנות את מאפייני אירוע ההחמרה. התוצאות הראו כי הטיפול הוביל להחמרה עם סימפטומים מעטים יותר. שינוי זה מקושר לשיפור בתפקוד הריאות היכול להסביר את ההשפעה”, ציין ד”ר רוברט א. סטוקלי, M.D., יחידת מחקר הריאה, בי”ח המלכה אליזבט, אוניברסיטת ברמינגהם, ברמינגהם, אנגליה.

“אנו שמחים במיוחד לדווח על תוצאות עדכניות מניסוי שלב 2/3 שערכנו באירופה, אשר הראו שיפורים בעלי יעילות קלינית ומובהקות סטטיסטית במדדי ספירומטריה של תפקודי ריאה ויעילות משלימה בעוצמת ההחמרה הראשונה. נתונים אלו מרגשים במיוחד משום שהם מוכיחים ראשוניות קלינית ביעילות AAT באינהלציה במיוחד וב- AATD בכלל”, אמר דוד צור, מייסד שותף ומנכ”ל קמהדע.

“בכוונתנו להמשיך בתוכניותינו להגיש בקשה לאישור שיווק בסוף שנת 2015 (Marketing – MAA Authorization Application) לרשות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לקבלת אישור למוצר ה- AAT שלנו באינהלציה ואנו בטוחים שמכלול הנתונים יתמכו במאמצינו להביא את ה- AAT באינהלציה לשוק על מנת לספק פתרון ראוי, יעיל, בטוח וקל לשימוש לבעיה רפואית ללא מענה במחלת היתום הזו”.

“אנו ממשיכים במחויבותנו לקהילת חולי ה- AATD ומברכים על התמיכה המתמשכת ועל ההכרה בנתונים חיוביים אלו מצד מומחים מובילים בתחום ומצד קבוצות מטופלים מכל העולם”, סיכם מר צור.

אודות קמהדע

קמהדע בע“מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה היחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים מפלסמות אחרות. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים שהתגלו לאחרונה כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה– AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה“ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית. בנוסף ל–Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של תשעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. יש לקמהדע חמישה מוצרים בפיתוח המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב–AAT שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2-3 באירופה ונכנס לשלב 2 של ניסויים בארה“ב. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.