מאת ד”ר אולה קראסיק
ממחקר חדש אשר פורסם בגיליון מרץ של כתב העת NEJM עולה כי במטופלות עם Lymphangioleiomyomatosis וירידה בינונית בתפקוד ריאתי, טיפול ב-Sirolimus(רפמיון) עשוי לייצב תפקוד ריאתי, להפחית תסמינים ולהעלות איכות חיים.
Lymphangioleiomyomatosis , או LAM , הינה מחלת ריאות ציסטית פרוגרסיבית בנשים. המחלה קשורה להפעלה בלתי תקינה של mTOR (או mammalian target of rapamycin ). התרופה Sirolimus , הנקראת גם rapamycin , מעכבת mTOR והדגימה תוצאות מבטיחות במחקרים שלב 1-2 במטופלות עם LAM .
במחקר אקראי, כפול-סמיות, מבוקר-פלצבו זה השתתפו 89 מטופלות עם LAM עם הפרעה ריאתית בינונית. מחצית מהנשים טופלו ב-Sirolimus (46 נשים) ומחציתן בפלצבו (43 נשים) במשך 12 חודשים. בהמשך הנשים נשארו במעקב ותצפית ל-12 חודשים נוספים. החוקרים השוו את קצב השינוי ב-FEV1 (נפח הנשיפה המאומצת בשניה הראשונה) בין נשים שטופלו ב-Sirolimus לבין אלה שטופלו בפלצבו.
* במהלך הטיפול, קצב השינוי של FEV1 בקבוצת הפלצבו היה בממוצע ירידה של 12 מ”ל בחודש ואילו בנשים שטופלו ב-Sirolimus קצב השינוי היה עליה של 1 מ”ל בחודש (P<0.001 ).
* ההבדל האבסולוטי בין הקבוצות בשינוי הממוצע ב-FEV1 במשך כל תקופת הטיפול היה 153 מ”ל, או כ-11% מה-FEV1 הממוצע בתחילת המחקר.
* בהשוואה לקבוצת הפלצבו, בקבוצת Sirolimus נמדד שיפור במדידות של FVC (או forced vital capacity ), ב-FRC (או functional residual capacity ), ברמות VEGF-D (או vascular endothelial growth factor D ) בדם, באיכות חיים ובתפקוד בין תחילת המחקר לסיומו.
* לא נמצא הבדל משמעותי בין הקבוצות בשינוי במרחק הליכה של 6 דקות או ביכולת הדיפוזיה של הריאה של חד-תחמוצת הפחמן (CO ).
* לאחר הפסקת הטיפול ב-Sirolimus , תפקוד הריאות חזר לרדת בנשים אלה באופן מקביל לירידה בתפקוד הריאות בקבוצת הפלצבו.
* תופעות לוואי היו נפוצות יותר בקבוצת Sirolimus , אך שכיחות תופעות לוואי חמורות לא נמצאה שונה באופן משמעותי בין שתי הקבוצות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי במטופלות עם LAM וירידה בינונית בתפקוד ריאתי, טיפול ב-Sirolimus נמצא כמייצב תפקוד ריאתי, מוריד רמות VEGF-D , מפחית תסמינים ומעלה איכות חיים. טיפול ב-Sirolimus עשוי להיות שימושי במטופלות נבחרות עם LAM .
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!