תרופה ניסיונית המכוונת למנגנון המולקולארי בבסיס קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy) עשויה להביא לשיפור בתסמינים ובמצב התפקודי של החולים עם ההפרעה הגנטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet והוצגו בו-זמנית במהלך כנס ה-European Society of Cardiology.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Mavacamten, תרופה ראשונה מסוגה לעיכוב מיוזין לבבי, בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.
המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו (EXPLORER-HCM) כלל משתתפים מ-68 מרכזים קרדיווסקולאריים ב-13 מדינות. החוקרים גייסו למחקר חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית ומפל במוצא חדר שמאל של 50 מ”מ כספית ומעלה, עם מדד תסמינים בדרגה II–III לפי סולם NYHA. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב-Mavacamten או פלסבו למשך 30 שבועות.
התוצא העיקרי היה עליה של לפחות 1.5 מ”ג/ק”ג/דקה בשיא צריכת החמצן וירידה של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA או עליה של 3.0 מ”ל/ק”ג/דקה ומעלה בשיא צריכת החמצן ללא החמרת NYHA.
בתקופה שבין 30 במאי, 2018, ועד 12 ביולי, 2019, 429 מבוגרים גויסו למחקר ו-251 חולקו באקראי לטיפול ב-Mavacamten (123 חולים) או פלסבו (128 חולים).
שיעורי התוצא העיקרי עמדו על 37% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-17% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (p=0.0005). בקרב חולים בקבוצת ההתערבות נרשמה ירידה גדולה יותר במפל הלחץ במוצא חדר שמאל (36- מ”מ כספית, p<0.0001), עליה גדולה יותר בשיא צריכת החמצן (1.4 מ”ל/דקה/דקה, p=0.0006) ושיפור מדד תסמינים.
עוד מדווחים החוקרים כי בשיעור גבוה ב-34% של חולים בקבוצת הטיפול ב-Mavacamten נרשם שיפור של לפחות דרגה אחת בסולם NYHA (80 מבין 123 חולים בקבוצת ההתערבות, לעומת 40 מבין 128 חולים בקבוצת הפלסבו, p<0.0001).
הבטיחות והסבילות של Mavacamten הייתה דומה לזו של פלסבו.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול היו קלים. חולה אחד בקבוצת הפלסבו הלך לעולמו עקב מוות פתאומי.
החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Mavacamten הוביל לשיפור היכולת הגופנית, מפל לחצים במוצא חדר שמאל, מדד תפקודי לפי סולם NYHA והמצב הבריאותי של חולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.
Lancet August 29, 2020
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!