שילוב טיפול תרופתי קונבנציונאלי וטיפול תרופתי חדש לאיזון רמות השומנים בדם הוביל לשיפור משמעותי באיזון רמות LDL עם רמזים לפרוגנוזה קרדיווסקולארית טובה יותר בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הזמינות של טיפולים חדשים לאיזון רמות השומנים בדם הובילה לשינוי משמעותי בטיפול הקליני בחולים עם אבחנה של היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית. ההשפעה של התקדמות זו בטיפול התרופתי נבחנה במדגם שכלל 139 חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית בתנאי עולם-אמיתי.
החוקרים בחנו את הרשומות הרפואיות של 139 חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית ממדגם LIPIGEN-FH (או LIPid transport disorders Italian Genetic Network-Familial Hypercholesterolemia) בתחילת המחקר ולאחר חציון מעקב של חמש שנים.
במסגרת המחקר נערכה השוואה של השיעורים השנתיים של אירועים קרדיווסקולאריים טרשתיים מג’וריים בתחילת המחקר ולאחר חמש שנים. בנוסף, החוקרים בחנו את שיעורי ההישרדות ללא סיבוכים קרדיווסקולאריים טרשתיים מג’וריים לעומת מדגם היסטורי של חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.
בתחילת המחקר, רמות LDL עמדו על 332 מ”ג/ד”ל ובמהלך המעקב תועדה עליה ביעילות טיפול תרופתי לאיזון רמות השומנים בדם, כאשר בביקור האחרון, 15.8% מהחולים נטלו טיפול מרובע. החוקרים מדווחים כי רמות LDL ירדו לערך ממוצע של 124 מ”ג/ד”ל, מקביל לירידה של 58.3% (p<0.001), כאשר הערך הנמוך ביותר (סביב 90 מ”ג/ד”ל) תועד בחולים תחת טיפול במעכבי PCSK-9 ו-Lomitapide ו/או Evinacumab כתוספת טיפול.
השיעור השנתי של סיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים טרשתיים לאחר חמש שנים היה נמוך יותר משמעותית בהשוואה לזה שתואר במהלך חמש השנים שקדמו לתחילת המחקר (21.7 לעומת 56.5 מקרים ל-1,000 שנות מטופל, p=0.0016).
ממצאי המחקר מעידים על שיפור באיזון פרופיל השומנים בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית ותומכים בשימוש במשלב טיפולים תרופתיים לאיזון אופטימאלי של רמות השומנים בדם באוכלוסיית חולים זו.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!