ועידת CHMP (Committee for Medicinal Products for Human use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Metreleptin לטיפול בסיבוכי חסר לפטין באלו עם ליפודיסטרופיה כללית או חלקית. חולים הסובלים מהפרעה זו עשויים לפתח הפרעות מטבוליות חמורות, כולל היפרטריגליצרידמיה, תנגודת לאינסולין ו/או סוכרת.
המומחים מסבירים כי Metreleptin קיבלה אישור תרופה יתומה (Orphan Medicine) ביולי 2012, והינה אנאלוג רקומביננטי של לפטין הומאני, המפחית סוגים שונים של שומן בגוף ומפחית הצטברותו ברקמות, כולל כבד ושריר, ע”י קישור והפעלת קולטן ללפטין הומאני. התרופה תשווק באבקה במינון 11.3 מ”ג, כתמיסה להזרקה.
הטיפול ב- Metreleptin מביא להפחתת ריכוז המוגלובין מסוכרר ורמות טריגליצרידים בחולים עם ליפודיסטרופיה. הסיבוכים הנפוצים ביותר כוללים היפוגליקמיה, ירידה במשקל, תגובות באתר הזריקה והתפתחות נוגדנים מנטרלים.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את השימוש ב- Metreleptin לליפודיסטרופיה כללית בפברואר 2015.
ההתוויה המלאה של Metreleptin היא כתוספת לדיאטה כטיפול חליפי בסיבוכים של חסר לפטין בחולים עם ליפודיסטרופיה, עם ליפודיסטרופיה כללית מולדת (Berardinelli-Seip Syndrome) או נרכשת (Lawrence Syndrome) במבוגרים ובילדים בגילאי שנתיים ומעלה, או במבוגרים וילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם אבחנה מאושרת של ליפודיסטרופיה חלקית, משפחתית, או נרכשת (Barraquer-Simons Syndrome) בהם טיפולים סטנדרטיים לא הובילו לאיזון מטבולי הולם.
ועידת CHMP הציעה כי Metreleptinי יינתן ע”י רופאים בעלי ניסיון באבחנה וטיפול בהפרעות מטבוליות.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!