מחקר קליני זה בחן את היעילות והבטיחות של מופמילסט, מעכב סלקטיבי חדש של האנזים פוספודיאסטראז 4, לטיפול בכיבים חוזרים בחלל הפה בקרב חולים בתסמונת בכצ׳ט. מדובר במחקר שלב 2, רב מרכזי, אקראי, כפול סמיות ומבוקר פלצבו, שנערך ב־29 מרכזים בסין. במחקר השתתפו 90 מטופלים בגילים 18 עד 75, שאובחנו לפי קריטריוני ICBD משנת 2013 וסבלו מכיבים פעילים בפה. המשתתפים הוקצו לקבלת מופמילסט במינון 45 מ״ג, מופמילסט במינון 60 מ״ג או פלצבו, פעמיים ביום במשך 12 שבועות.
תסמונת בכצ׳ט היא דלקת כלי דם מערכתית, העלולה לערב את העור, העיניים, המפרקים, מערכת העצבים, כלי הדם ומערכת העיכול. הכיבים בפה הם הביטוי השכיח ביותר ופוגעים משמעותית באיכות החיים. הטיפולים המקובלים אינם מועילים לכל החולים ולעיתים מוגבלים בשל תופעות לוואי, ולכן קיים צורך בטיפול פומי נוסף.
מדד התוצאה העיקרי היה השטח מתחת לעקומה של מספר הכיבים לאורך תקופת המחקר, מדד המשקף הן את כמות הכיבים והן את משך הופעתם. בשני מינוני התרופה נצפתה ירידה מובהקת במדד זה בהשוואה לפלצבו. גם עוצמת הכאב השתפרה, זמן ההגעה להפוגה ללא כיבים התקצר, ושיעור המטופלים שנותרו ללא כיבים בשבוע 12 היה גבוה יותר, במיוחד בקבוצת 60 מ״ג. ההשפעה הופיעה במהירות. נצפה גם שיפור בפעילות המחלה ובחלק מהמדדים המדווחים בידי המטופלים, אולם לא הודגמה מסקנה ברורה לגבי כיבים באיברי המין, נגעי עור או מעורבות מפרקית.
פרופיל הבטיחות היה מקובל. תופעות הלוואי השכיחות, ובהן בחילה, שלשול, הקאה וכאב ראש, תאמו את המוכר ממעכבי PDE4, היו לרוב קלות או בינוניות וחלפו מעצמן. לא דווחו מקרי מוות או תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה, ושיעורי הפסקת הטיפול היו נמוכים.
עם זאת, המדגם היה קטן, משך הטיפול היה קצר, והפסקתו המוקדמת של המחקר הגבילה את הערכת הבטיחות ארוכת הטווח ואת ההשפעה על ביטויים שאינם כיבים בפה. החוקרים מסיקים כי שני המינונים יעילים ובטוחים יחסית, אך נדרש מחקר שלב 3 ממושך כדי לקבוע את המינון המיטבי, לאשר את התועלת הקלינית ולבחון סיכונים נדירים או מאוחרים.
Liu T, Li C, Zheng W, et al. Efficacy and safety of mufemilast in patients with Behçet’s syndrome: a phase 2 randomised clinical trial. Ann Rheum Dis. 2026;85:1425-1435. doi:10.1016/j.ard.2026.01.014
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!