אלרגיה

תוצאות מבטיחות לטיפול משולש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס עם מוטאציות Phe508del (מתוך N Engl J Med)

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול משולש ב-Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor היה יעיל ובטוח בחולים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות Phe508del, עם ערך מוסף בהשוואה לתכשירים קודמים לטיפול במקרים אלו.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor הינו משטר טיפול המכוון כנגד CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), אשר הוכח כיעיל בחולים עם לפחות אלל Phe508del אחד, המעיד כי משלב זה עשוי לשנות את האלל. בחולים בהם אלל CFTR השני כולל מוטאציה שכבר טופלה ביעילות עם Ivacaftor או Tezacaftor-Ivacaftor, הפוטנציאל לערך מוסף של השבת תפקוד החלבון אינו ידוע.

החוקרים השלימו מחקר בשלב 3, אקראי, מבוקר, שכלל חולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות Phe508del.

לאחר תקופת הרצה בת 4 שבועות, 132 חולים קיבלו את הטיפול המשולש ו-126 חולים קיבלו טיפול ביקורת. הטיפול המשולש הוביל למדד FEV1 שהיה גבוה ב-3.7%, בהשוואה למצב ההתחלתי, וערך שהיה גבוה ב-3.5% בהשוואה לביקורות, עם ריכוז כלור בזיעה שהיה נמוך ב-22.3 מילמול/ליטר, בהשוואה לתחילת המחקר ונמוך ב-23.1 מילימול/ליטר בהשוואה לזרוע הביקורת.

השינוי מתחילת המחקר במדד הנשימתי לפי סולם Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised עם הטיפול המשולש עמד על 10.3 נקודות ובזרוע הביקורת תועד שינוי של 1.6 נקודות.

היארעות אירועים חריגים הייתה דומה בשי הקבוצות; אירועים חריגים הובילו להפסקת הטיפול המשולש בחולה אחד, כאשר בזרוע הביקורת אירועים חריגים הובילו להפסקת הטיפול בשני מקרים.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בטיפול המשולש בחולים עם ציסטיק פיברוזיס ומוטאציות אלו, עם עדות לערך מוסף לגישת טיפול זו, בהשוואה לתכשירים אחרים המכוונים כנגד CFTR.

N Engl J Med 2021; 385:815-825

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד סקירה מועדפת ל- Crinecerfont לטיפול בהיפרפלזיה מולדת של האדרנל (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד סקירה מועדפת ל- Crinecerfont לטיפול בהיפרפלזיה מולדת של האדרנל (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק מעמד סקירה מועדפת (Priority Review) לבחינת שתי בקשות להערכת Crinecerfont לטיפול במקרים של היפרפלזיה מולדת של האדרנל (Congenital Adrenal Hyperplasia). הטיפול ב- Crinecerfont קיבל בעבר מעמד של תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי במרץ 2019. מנתונים משני מחקרים שפורסמו בעבר עולה כי Crinecerfont, תכשיר סלקטיבי המכוון […]

  • גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת פרקינסון בגיל מוקדם זוהה, תגלית שמומחים מאמינים כי תהיה לה השלכות קליניות חשובות בעתיד הלא רחוק, כך עולה מכנס האקדמיה האירופאית לנוירולוגיה 2024

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס SLEEP עולה כי אירועי היפוקסמיה ועומס היפוקסי משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלולים להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות. החוקרים השלימו סקירה רטרוספקטיבית של הרשומות הרפואיות של 403 מבוגרים (גיל חציוני של 74 שנים; 52% נשים) עם היסטוריה של סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) ונתוני […]

  • האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי השמנה אינה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים במצב קריטי עם אבחנה של COVID-19. יתרה מזאת, בחולים עם מדד מסת גוף נמוך מ-25 ק”ג/מ2 תועדו שיעורי תמותה גבוהים יותר בהשוואה לאלו עם מדדי מסת גוף גבוהים יותר. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון […]

  • הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון בכל גיל מלווה בהארכת תוחלת החיים הצפויה, כאשר התועלת הרבה ביותר תוארה באלו שהפסיקו לעשן בגיל צעיר, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת American Journal of Preventive Medicine. החוקרים בחנו את ההשפעות המזיקות של עישון וההשפעה החיובית של הפסקת עישון על תוחלת החיים במבוגרים בגילאי 35-75 שנים. שיעורי התמותה הספציפיים לגיל לפי […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה