ועידת ה-CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) מטעם ה-EMA (European Medicines Agency) ממליצה על הרחבת ההתוויה למתן תוך-ורידי של Belimumab (בנליסטה) כתוספת לטיפול בילדים בגילאי 5 שנים ומעלה עם מחלת לופוס (Systemic Lupus Erythematosus) עם עדות לנוגדנים עצמיים ופעילות מחלה בדרגה גבוהה למרות טיפול סטנדרטי.
המידה וה-European Commission תאשר את הטיפול ב-Belimumab, אזי מדובר יהיה בתרופה הראשונה המיועדת לילדים בגילאי 5 שנים ומעלה, אשר פותחה ואושרה באופן ספציפי לטיפול במחלה אוטואימונית זו.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול התוך-ורידי ב-Belimumab לילדים בגילאי 5 שנים ומעלה בחודש אפריל האחרון.
הועדה קיבלה את ההחלטה על-בסיס נתוני בטיחות, יעילות ונתונים פרמקוקינטיים ממחקר PLUTO, בו נערכה השוואה בין Belimumab במינון 10 מ”ג/ק”ג במתו תוך-ורידי עם טיפול סטנדרטי אל מול פלסבו עם טיפול סטנדרטי במשך שנה אחת, ב-93 ילדים (13 ילדים בגילאי 5-11 שנים, 80 ילדים בגילאי 12-17 שנים) עם לופוס פעילה.
שיעור החולים שהשיגו שיפור בעל משמעות קלינית בפעילות המחלה על-בסיס SLE Responder Index היה גבוה יותר מספרית באלו שטופלו ב-Belimumab עם טיפול סטנדרטי, בהשוואה לאלו שטופלו בפלסבו עם טיפול סטנדרטי (52.8% לעומת 43.6%) לאחר 52 שבועות.
שיעור החולים שחוו לפחות אירוע חריג אחד עמד על 79.2% בקבוצת הטיפול ב-Belimumab, בהשוואה ל-82.5% מהחולים בקבוצת הפלסבו. שיעור החולים שדיווחו על אירוע חריג חמור עמד על 17% בקבוצת הטיפול ב-Belimumab, בהשוואה ל-35% בקבוצת הפלסבו.
לא תועדו אירועי בטיחות חדשים בקרב ילדים בגילאי 12 שנים ומעלה (80 משתתפים). נתוני הבטיחות היו מוגבלים באלו מתחת לגיל 12 שנים (13 משתתפים).
חוות דעת חיובית מטעם ועידת CHMP הינה אחד הצעדים האחרונים לפני החלטת ה-European Commission אודות אישור שיווק תרופה.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!