מחקר חדש המתפרסם החודש ב- Blood Cells Mol Disמעדכן כי במסגרת הרחבת מחקר קודם להמשך מעקב של 12 חודשים נוספים, עולה כי הטיפול ב-velaglucerase alfa (ויפריב , מדיסון ) בחולי גושה נסבל היטב תוך שמירה על יציבות קלינית לאורך שנתיים, לאחר החלפה מטיפול ב–   imiglucerase (סרזיים, ג’נזיים-סאנופי) .

ברקע מסבירים החוקרים כי טיפול חליפי באנזים (ERT) באמצעות גלוקוסרברוסידאס ממקור חיצוני מותווה לטיפול במחלת גושה (GD) סימפטומטית, מחלה מטבולית תורשתית נדירה, כידוע.

הם מציינים ש-ERT באמצעות ולאגלוסראס אלפא, אש מיוצר בתא אנושי תוך שימוש בטכנולוגיה של אקטיבציית גנים, נחקרה במסגרת מחקר בן 12 חודשים משלב III במטופלים יפנים עם GD מסוג 1 או 3 אשר הועברו מטיפול ERT קודם באימיגלוסראז (6 מטופלים). המחקר הנוכחי, שהיה פתוח תווית, לאורך 12 חודשים תוכנן במטרה להעריך את הבטיחות והיעילות בטווח ארוך יותר.

שני מבוגרים ושלושה מטופלים מתחת לגיל 18 נכללו במחקר ההארכה.

ניתן עירוי מידי שבוע שני למשך 63-78 שבועות במינון ממוצע בין 51.5 ל-60.7 יח’/ק”ג .

החוקרים מדווחים על 3 אירועי תופעות לוואי לא קשות אשר היו קשורים לולאגלוסראס אלפא, אך אף מטופל לא הפסיק את הטיפול בשל תופעות אלה.. בנוסף דווח על 6 מקרים של תופעות לוואי רציניות אך שאינן קשורות לטיפול התרופתי.

לא דווח על מקרה של מטופל שנמצא חיובי לנוגדנים של אנטי ולאגלוסראס אלפא.

ריכוזי ההמוגלובין, ספירת הטסיות, ונפח הכבד והטחול (שנורמלו למשקל גוף) במטופלים אלה היו באופן כללי יציבים למשך תקופה מצטברת של 24 שבועות, מתחילת מחקר האב הראשון.

החוקרים מסכמים כי נתונים אלה מצביעים על כך שולאגלוסראס אלפא נסבל היטב ומשמר יציבות קלינית בחולי GD יפנים לאורך שנתיים מאז החלפת הטיפול מ אימיגלוסראז.

Blood Cells Mol Dis.2016 Jul;59:140-7