אבחנה וטיפול מוקדם בילדים עם SCID מובילים לתוצאות טובות יותר (N Engl J Med)

בתינוקות עם SCID (Severe Combined Immune Deficiency) שאובחנו ועברו השתלת תאי גזע לפי גיל 3.5 חודשים שיעורי ההישרדות עמדו על 94%, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו במהדורת 31 ביולי של כתב העת New England Journal of Medicine. בתינוקות גדולים יותר שעברו השתלה לפני הופעת הזיהום הראשון שיעורי ההישרדות עמדו על 90%.

החוקרים בחנו את התוצאות אודות 240 תינוקות עם SCID, שעברו השתלה ב-25 מרכזים בתקופה שבין 1 בינואר, 2000, ועד 31 בדצמבר, 2009.

שיעורי ההישרדות הכוללים לאחר חמש שנים עמדו על 74% (178 מבין 240 ילדים). עם זאת, בתינוקות בהן ההשתלה נערכה לפני גיל 3.5 חודשים שיעורי ההישרדות עמדו על 94% (64/68 ילדים). בנוסף, בילדים שעברו השתלה לאחר גיל 3.5 חודשים וללא היסטוריה של זיהום שיעורי ההישרדות לאחר חמש שנים עמדו על 90% (21/23 ילדים).

שיעורי ההישרדות הנמוכים ביותר תועדו בילדים שעברו השתלה לאחר גיל 3.5 חודשים ועם זיהום פעיל בעת ההשתלה (50%, 45 מבין 91 ילדים).

מרבית מקרי התמותה אירעו בתוך שנה מההשתלה ונבעו מזיהום (39%, 24/62 מקרי תמותה) או סיבוכים ריאתיים (37%, 23/62 מקרי תמותה).

לסוג התורם הייתה השפעה משמעותית על שיעורי ההישרדות, כאשר בילדים בהם בוצעה השתלה מתאום תואם תועדו שיעורי ההישרדות הגבוהים ביותר (97%). בילדים בהם בוצעה השתלה ללא תאי T מתורמים קרובים שאינם תואמים, ללא התניה, תועדו שיעורי ההישרדות הטובים ביותר הבאים בתור (79%, P=0.07).

שיעורי ההישרדות בילדים שעברו השתלה לפני גיל 3.5 חודשים נעו בין 78%-100% עם כל סוגי השתלים, ממצאים המחזקים את העדויות לפיהן התוצאות טובות יותר עם אבחנה וטיפול מוקדמים. שיעורי ההישרדות בילדים בכל גיל, ללא זיהום פעיל בעת ההשתלה, נעו בין 77-100%.

לסיכום, השתלת תאי גזע מתורמים שאינם תאומים תואמים שיעורי ההישרדות של תינוקות עם SCID היו מצויינים במידה ואובחנו לפני הופעת זיהום. כל סוגי ההשתלות צפויים להוביל לשיעורי הישרדות מצוינים בתינוקות ללא-תסמינים.

N Engl J Med. 2014;371:434-446

לידיעה במדסקייפ

תגובות רוצה להצטרף לדיון?

אין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!

מאמרים

Nipocalimab במחלה המוליטית חמורה מוקדמת של העובר והילוד (NEJM)

Nipocalimab במחלה המוליטית חמורה מוקדמת של העובר והילוד (NEJM)

מערכת האתר
מערכת האתר
אין תגובות|14/08/2024

ממחקר שפורסם ב-New England Journal of Medicine עולות תוצאות התומכות ביעילות הטיפול ב-Nipocalimab בהריונות בסיכון גבוה למחלה המוליטית חמורה של העובר והילוד (HDFN). ד”ר ברזילי, עורך מדור נאונטולוגיה, משתף את המחקר ומוסיף מהערותיו.

כניסת צוות רפואי

הכניסה לאתר מותרת אך ורק לצוות הרפואי

לקבלת קוד אימות לנייד ולמייל, יש למלא את כתובת המייל ואת מספר הטלפון שלך

עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן