תוצאות של מבחני בטיחות של תרופות הניתנות לילדים לא תמיד מגיעות לרופאים (מתוך JAMA)

ממחקר חדש, שפורסם במהדורת ספטמבר של JAMA, עולה כי התוכנית pediatric exclusivity הצליחה לעודד ביצוע של מחקרים על תרופות הניתנות לילדים, אך הפצת התוצאות של מחקרים אלה בספרות peer-reviewed (עיתונים שמחקרים המפורסמים בהם עוברים בדיקה על ידי אנשי מקצוע השייכים לתחום שבו בוצע המחקר) מוגבלת. המחקר העריך תרופות הנסקרות על ידי תוכנית של pediatric exclusivity, שבה ה-FDA יכול להאריך את התקופה, שחברת תרופות יכולה להחזיק את זכויות השיווק הבלעדיות של התרופה, בהנחה שהיצרן עורך מחקרים הנדרשים על ידי ה-FDA בנוגע לשימוש התרופה בילדים.

בגלל שלילדים יש פיזיולוגיה שונה ממבוגרים, הם לעיתים קרובות סופגים תרופות בצורה שונה או חווים תופעות לוואי שונות. רוב השימוש בתרופות בילדים נעשות ללא תווית, והתוצאות יכולות להיות מועילות, מזיקות או לא יעילות, כתלות בכמות המידע הידוע בנוגע לשימוש בתרופה באוכלוסיית הילדים.

בכדי לכמת את ההפצה של תוצאות של מחקרים לספרות peer-reviewed, החוקרים ערכו מחקר קוהורט של כל המחקרים, שנערכו עבור pediatric exclusivity, בין השנים 1998 ו-2004.

מתוך 253 מחקרים, שזוהו בין השנים 1998-2004, 125 מחקרים (50%) העריכו יעילות, 51 (20%) מחקרים היו multiple-dose pharmacokinetic, 34 (13%) מחקרים היו single-dose pharmacokinetic ו-57 (17%) מחקרים היו מחקרי בטיחות. שינויי תוויות היו חיוביים עבור 127 (50%) מתוך 253 המחקרים, אך רק 113 (45%) מתוך 253 המחקרים פורסמו. מחקרי היעילות והמחקרים עם שינוי תווית חיובי היו יותר עתידים להתפרסם.

שינויי מפתח של תוויות, הוגדרו כממצא משמעותי הקשור למינון, לבטיחות או ליעילות התרופה השונה מזה של מבוגרים. שינויים אלה קרו עבור 100 תרופות, אך רק 37 מהמחקרים התומכים בשינויים אלה פורסמו. רק 43% מהמחקרים, שהביאו לשינויים במידע הבטיחות פורסמו, ורק 38% מהמחקרים, שבהם התרופה הייתה לא יעילה בילדים, פורסמו.

תוכנית pediatric exclusivity הייתה מאוד יעילה בגישור של שינויי התוויות, שהיו הכרחיות, אך יש צורך במאמצים נוספים בכדי ליידע את הקהילה הרפואית בנוגע לשינויים הללו ולמחקרים העומדים מאחוריהן. אי הבאת מידע זה לקהילה הרפואית יכולה להיות מזיק לטיפול בילדים, רופאים רגילים להשתמש בעיתוני peer-reviewed כמקור למידע הרפואי הכי מעודכן, אז זה הגיוני לשים את המידע הזה שם.

לדברי החוקרים יש צורך במחקרים נוספים בכדי להעריך יותר את המנגנונים וכדי להפיץ את המידע בקרב הציבור.

מגבלות המחקר כוללות פוטנציאל לפספס מאמרים, שפורסמו, כשלון לכלול מאמרים, שפורסמו לאחרונה או הנמצאים בדפוס וחוסר בקבוצת ביקורת.

לסיכום, מחקרים עם תוצאות שליליות יכולים, ולעיתים קרובות אף מכילים, מידע חשוב עבור רופאים והורים בנוגע לשימוש הנכון במוצר. המידע הנוכחי לא מצביע רק על התעשייה כשורש הבעיה של חוסר פרסום. בסביבת הביקורת הקיימת קיימים גמולים מעטים עבור פרסום.

JAMA. 2006;296:1266-1273

לידיעה במדסקייפ

תגובות רוצה להצטרף לדיון?

אין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!

מאמרים

היעילות של טיפולים ביולוגיים שונים בטיפול בסינוסיטיס כרונית עם פוליפים נזליים: מטאנליזה רשתית

היעילות של טיפולים ביולוגיים שונים בטיפול בסינוסיטיס כרונית עם פוליפים נזליים: מטאנליזה רשתית

מקור: European Archives of Oto-Rhino-Laryngology
פרופ' יוסף אלידן
פרופ' יוסף אלידן
אין תגובות|04/01/2026

בעבודה הנוכחית בוצעה מטה־אנליזה רשתית (NMA) תוך שימוש בראיות העדכניות ביותר, המשלבת נתונים מניסויים אקראיים מבוקרים (RCTs) ומ־cohort study

עין יבשה ב2025: גישה רב־מערכתית לטיפול יעיל יותר

עין יבשה ב2025: גישה רב־מערכתית לטיפול יעיל יותר

מקור: Optometry Times
ד"ר איתי חונה
ד"ר איתי חונה
אין תגובות|09/09/2025

במאמר עדכני זה מציגה ד”ר לורה פרימן גישה רחבה ומהפכנית לניהול תסמונת העין היבשה DED, תוך הבנה שמדובר במחלה רב־מערכתית הדורשת הסתכלות כוללת – מעבר לעין עצמה.

AI

פוטנציאל המהפכה של AGI בנוירולוגיה

מקור: JAMA Neurology
ד"ר דוד אוריון
ד"ר דוד אוריון
אין תגובות|22/06/2025

המאמר דן בהשפעות האפשריות של בינה מלאכותית כללית (AGI) על תחום הנוירולוגיה ומציג את הפוטנציאל המהפכני של AGI לצד הסיכונים המשמעותיים הכרוכים בכך

כניסת צוות רפואי

הכניסה לאתר מותרת אך ורק לצוות הרפואי

לקבלת קוד אימות לנייד ולמייל, יש למלא את כתובת המייל ואת מספר הטלפון שלך

עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן