במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, התומכות בתועלת של Patisiran (אונפטרו) לאורך 12 חודשים בחולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי (ATTR Amyloidosis) עם שימור יכולת תפקודית.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי מלווה בהצטברות משקעי עמילואיד ATTR בלב ומתבטא לרוב כמחלת שריר לב מתקדמת. Patisiran הינו תכשיר המעכב ייצור טרנסתירטין כבדי.
החוקרים השלימו מחקר בשלב 3, כפל-סמיות, אקראי, במסגרתו חוקו חולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי ביחס 1:1 לקבלת Patisiran במינון 0.3 מ”ג/ק”ג או פלסבו אחת לשלושה שבועות למשך 12 חודשים. תוצא הסיום העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר במרחק הליכה בתוך שש דקות לאחר 12 חודשים. תוצא הסיום המשני הראשון היה השינוי מתחילת המחקר עד לאחר 12 חודשים במדד KCCQ-OS (או Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary), כאשר מדד גבוה יותר מעיד על מצב בריאותי טוב יותר. תוצא סיום משני שני כלל משלב של תמותה מכל-סיבה, אירועים קרדיווסקולאריים ושינוי מתחילת המחקר עד לאחר שנה אחת במרחק הליכה בתוך שש דקות. תוצא משני שלישי היה משלב של תמותה מכל-סיבה, אשפוז מכל-סיבה וביקורים דחופים בשל אי-ספיקת לב לאורך 12 חודשים.
מדגם המחקר כלל 360 חולים שחולקו באקראי לקבלת Patisiran (181 חולים) או פלסבו (179 חולים).
לאחר 12 חודשים, הירידה במרחק הליכה בתוך שש דקות הייתה קטנה יותר בזרוע המטופלים ב-Patisiran לעומת זרוע הפלסבו (חציון הבדל של 14.69 מטרים, p=0.02); מדד KCCQ-OS עלה בזרוע הטיפול ב-Patisiran וירד בזרוע הפלסבו (הבדל ממוצע ריבועים פחותים של 3.7 נקודות, p=0.04). החוקרים לא זיהו תועלת משמעותית בתוצא הסיום המשני השני.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בתועלת לאורך 12 חודשים של Patisiran בחולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי עם שימור היכולת התפקודית.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!