במאמר שפורסם בכתב העת Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות התומכות ביעילות ובטיחות Alirocumab (פראלואנט) כתוספת טיפול אפשרית בחלק מהילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות התקדמות בטיפול בהיפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית, מרבית החולים אינם משיגים את יעדי LDL. כעת הם בחנו את היעילות והבטיחות של מעכב PCSK9, Alirocumab, בילדים בגילאי 8-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית שאינה מאוזנת היטב.
המחקר הבינלאומי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, כלל 18 חולים שטופלו ב- Alirocumab במינון 75 מ”ג או 150 מ”ג (משקל גוף פחות מ-50 ק”ג או 50 ק”ג ומעלה) כל שבועיים כתוספת לטיפול הקיים. תוצא הסיום העיקרי היה אחוז השינוי ברמות LDL מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי ברמות LDL ומדדי שומנים אחרים עד 48 שבועות. בטיחות/סבילות הטיפול והפרופיל הפרמקוקינטי של Alirocumab.
הגיל הממוצע של המשתתפים במחקר עמד על 12.4 שנים; ב-16 מבין 18 (89%) תועדו מוטציות בגן לקולטן ל-LDL וב-2 מבין 18 (11%) זוהו מוטציות LDLRAP1 (או LDL Adapter Protein 1). בתחילת המחקר, ריכוז LDL הממוצע עמד על 373 מ”ג/ד”ל, אשר ירד ב-4.1% לאחר 12 שבועות (התוצא העיקרי) וב-11.4%, 13.2% ו-0.4% לאחר 4, 24 ו-48 שבועות, בהתאמה.
לאחר 12 שבועות מחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 15% בריכוז LDL. הירידה הממוצעת בריכוז LDL אבסולוטי נעה בין 25 עד 52 מ”ג/ד”ל לאורך המעקב.
מניתוח פוסט- הוק עלו עדויות לתגובה הטרוגנית לפי הגנוטיפ.
לא תועדו סוגיות בטיחות/סבילות לא-צפויות במהלך המעקב. רמות PCSK9 חופשי ירדו לרמות כמעט אפסיות בכלל החולים לאחר 12 ו-24 שבועות.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות של Alirocumab כטיפול אפשרי בחלק מהילדים עם היפרכולסטרולומיה משפחתית הומוזיגוטית.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!