טיפול ב-Evolocumab (רפאטה) נמצא בטוח, נסבל היטב והוביל לירידה ממושכת ברמות LDL בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, כך עולה מעדויות חדשות שפורסמו בכתב העת Lancet Diabetes & Endocrinology.
מחקר HAUSER-RCT הראה כי טיפול בן 24 שבועות ב-Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית הינו בטוח והוביל לשיפור פרופיל השומנים לעומת פלסבו. כעת ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של מעכב PCSK9 באוכלוסייה זו למשך 80 שבועות נוספים.
מחקר HAUSER-OLE הינו מחקר הארכה בתווית-פתוחה, בן 80 שבועות, שכלל 46 מרכזים ב-23 מדינות. מדגם המחקר כלל ילדים בגילאי 10-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שהשלימו 24 שבועות של טיפול חודשי בזריקה תת-עורית של פלסבו או Evolocumab במינון 420 מ”ג במחקר HAUSER-RCT ולא פיתחו אירועים חריגים חמורים חמורות על-רקע הטיפול. כל החולים קיבלו טיפול בתווית-פתוחה ב-Evolocumab במינון 420 מ”ג כל חודש עם סטטינים, בשילוב או ללא Ezetimibe למשך 80 שבועות נוספים.
התוצא העיקרי היה אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי. היעילות נקבעה על-פי שינויים ברמות השומנים בדם מתחילת מחקר HAUSER-RCT ועד תום שלב ההארכה של HAUSER-OLE (104 שבועות).
מבין 157 חולים שנכללו במחקר HAUSER-RCT וחולקו באקראי לקבלת הטיפול, 150 חולים המשיכו במחקר HAUSER-OLE וקיבלון טיפול ב-Evolocumab. מבין אלו, 146 חולים השלימו את שלב ההארכה בתווית פתוחה.
שיעורי היארעות אירועים חריגים על-רקע הטיפול במחקר HAUSER-OLE עמדו על 70% (105 מבין 150 חולים). תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול התרופתי כללו נזופרינגיטיס (15%), כאבי ראש (9%) ומחלה דמוית-שפעת (9%). אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול תועדו ב-3% מהחולים (התנקבות דלקת תוספתן ודלקת צפק, שבר שורש כף יד, אנורקסיה נרבוזה וכאבי ראש); אלו לא נקשרו עם הטיפול ב-Evolocumab.
האירועים החריגים החמורים על-רקע הטיפול התרופתי לא הובילו להפסקת הטיפול.
לאחר 80 שבועות, השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז LDL עמד על 35.3%-.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי במקרים בהם לא ניתן להשיג את יעדי איזון פרופיל שומנים באמצעות טיפול קונבנציונאלי, Evolocumab מהווה תוספת טיפול יעילה בילדים אלו.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!