טיפול ב-Nab-Sirolimus הדגים תוצאות מבטיחות בחולים עם ממאירות מתקדמת מסוג PEComa (Perivascular Epithelioid Cell Tumors), כך עולה מנתוני מעקב ממחקר AMPECT, שפורסמו במהלך הכנס הווירטואלי מטעם ה-Connective Tissue Oncology Society.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי PEComa הינה סרקומה של רקמה רכה שהיא אולטרה-נדירה ואגרסיבית, עם סיכון גבוה לגרורות וללא טיפולים המאושרים באופן ספציפי להתוויה זו. לטיפולים כימותרפיים סטנדרטיים תועלת מתונה בלבד במקרים אלו, אך ישנם דיווחי מקרים וסדרות רטרוספקטיביות שהצביעו על התועלת של מעכבי mTOR, דוגמת Sirolimus, Everolimus ו-Temsirolimus.
מנתונים שכללו 31 חולים עם PEComa עולה כי שיעורי התגובה הכוללים עם Nab-Sirolimus עמדו על 39%, כולל תגובה מלאה אחת.
לאחר מעקב של 18 חודשים מתחילת הטיפול, חציון משך התגובה לטיפול טרם נקבע, עם שיעורים שעמדו על 92% לאחר 6 חודשים ושני-שליש מהחולים עדיין הגיבו לטיפול לאחר 12 ו-18 חודשים. חציון משך ההישרדות ללא-התקדמות במדגם המחקר עמד על 8.9 חודשים וההישרדות הכוללת עמדה על 40.8 חודשים.
התגובה לטיפול נותרה לאורך תקופה ממושכת, כאשר 50% מהחולים המשיכו להגיב לטיפול לאורך 25 חודשים, ללא סוגיות בטיחות חדשות. ב-52% נוספים מהחולים תועדה מחלה יציבה ושיעורי בקרת מחלה לאורך 12 שבועות עמדו על 71%.
מניתוח לפי סמנים עלה קשר מובהק סטטיסטית בין מוטאציות TSC2 ובין תגובה של הגידול, עם שיעורי תגובה אובייקטיבית של 89% בתת-קבוצה זו. מבין חמישה חולים עם מוטאציות TSC1, בחולה אחד תועדה תגובה לטיפול. עם זאת, הפעילות של Nab-Sirolimus הודגמה ללא תלות בנוכחות מוטאציות ו-7 מבין 12 מגיבים לטיפול נותרו תחת הטיפול התרופתי, כולל חולה אחד ללא מוטאציות TSC1/2. החוקרים מצאו עוד קשר מובהק סטטיסטית בין העדר זרחון S6 בצביעה אימונו-היסטוכימית ובין העדר תגובה לטיפול.
ממצאי המחקר מעידים כי Nab-Sirolimus עשוי לשמש כאפשרות טיפול חדשה וחשובה למחלה נדירה זו.
מתוך כנס ה-CTOS
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!