מרבית המחקרים הקליניים להערכת תרופות ממשפחת DMARD (Disease Modifying Antirheumatic Drugs) אינם עונים על העקרונות הבסיסיים להשוואת התועלת של טיפולים שונים, כך עולה ממחקר חדש.
ייתכן וחולים בקבוצת הביקורת במחקרים אלו נחשפו באופן בלתי-הולם לטיפול דמה לא-פעיל או לטיפול שהוכח בעבר כלא-יעיל, כך שהיו מועדים להידררות במצבם. במהלך העשור האחרון ה-American College of Rheumatology המליץ על מתן DMARD לחולים עם דלקת מפרקים שגרונית שאינם יכולים לקבל טיפול במתוטרקסט. חולים שאינם מקבלים טיפול זה, גם אם לתקופת זמן קצרה, חשופים לנזקים חמורים או בלתי-הפיכים.
על-פי עקרונות מחקר להשוואת תועלת של טיפול, הדרך הטובה ביותר לבחון תרופות אלו הינה במסגרת מחקר אקראי, עם השוואה ישירה, ראש בראש, אל מול טיפולים מוכחים, אך מחקרים מסוג זה מבוצעים לעיתים נדירות.
במחקר הנוכחי ביקשו החוקרים להדגים את העדר המחקרים שערכו השוואה ראש בראש להוכחת התועלת הקלינית בתחום הטיפול הביולוגי בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית וכי במחקרים מבוקרי-פלסבו, חולים רבים עם דלקת מפרקים שגרונית עשויים היו להיחשף באופן בלתי הולם לטיפול ביקורת.
החוקרים בחנו את הפרוטוקולים של כל המחקרים האקראיים ומבוקרים להערכת תרופות ביולוגיות ממשפחת DMARD לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית, שהסתיימו לאחר שנת 2002. הם זיהו 91 מחקרים: 15 מחקרים ללא טיפול קודם ב-DMARD, עם סך כולל של כ-3000 ביקורות; 63 מחקרים ללא טיפול ביולוגי קודם, עם סך כולל של כ-13,000 ביקורות; ו-13 מחקרים עם טיפול קו-שני בתרופות ביולוגיות, עם סך כולל של כ-2400 ביקורות.
רק 5 מבין 91 המחקרים ערכו השוואה ראש בראש (5.5%). טיפולי דמה שימשו להשוואה ב-81 מחקרים (89%). יתר המחקרים התבססו על טיפול בסטרואידים, טיפול קונבנציונאלי בתרופות ממשפחת DMARD או התערבויות קודמות שאינן יעילות כמו הטיפול ההשוואתי.
בכל שלושת סוגי המחקר, תכנית הטיפול היחידה עבור כ-6,500 הביקורות הייתה טיפול שהוכח בעבר כלא-יעיל למשך למעלה משישה חודשים; כ-4,550 מהם לקחו חלק ב-17 מחקרים כאשר היעד העיקרי היה התוצא המבני.
למרות המלצות למתן טיפול ביולוגי ממשפחת DMARD לחולים עם תגובה לא-מספקת לטיפול בתרופות קונבנציונאליות מהמשפחה, 9879 חולים חולקו באקראי לקבוצת ביקורת לקבוצה שלא קיבלה טיפול או קיבלה טיפול שהוכח בעבר כלא-יעיל.
בסיכומו של דבר, למעלה מ-13,000 חולים השתתפו במחקרים מבוקרי-פלסבו.
מחקרים מבוקרי-פלסבו מועדפים על חברות תרופות, מאחר שמחקרים אלו קלים לביצוע ופחות יקרים ממחקרים בהם נערכת השוואה ראש בראש. ה-FDA (Food and Drug Administration) וה-EMA (European Medicines Agency) דורשים רק כי המחקרים יספקו עדות לפעילות (בהשוואה להעדר פעילות) במחקרים וכי יוכחו כבטוחים ויעילים בהשוואה לפלסבו.
התוצאה היא השקת תרופות חדשות עם מעט עדויות מהימנות בנוגע ליעילותן בהשוואה לטיפולים הקיימים.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!