ממצאי מחקר ALTITUDE בשלב 2 הדגימו יעילות ובטיחות של זריקה חד-פעמית במרפאה של ABBV-RGX-314, טיפול גנטי ניסיוני לרטינופתיה סוכרתית, כך עולה מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-FLORetina-ICOOR.
המומחים מסבירים כי התרופה הינה וקטור AAV8 עם קצה נוגדן כנגד VEGF בדומה ל-Ranibizumab. הטיפול ניתן בזריקה לחלל מעל הכורואיד ומפחית יצירת כלי דם דולפים ע”י מתן אפשרות לתאים מקומיים לייצר קצה נוגדן כנגד VEGF.
מחקר ALTITUDE הינו מחקר העלאת-מינון שכלל חולים עם רטינופתיה סוכרתית לא-פרוליפרטיבית בדרגת חומרה בינונית וחמורה, כמו גם רטינופתיה סוכרתית פרוליפרטיבית קלה, אשר טופלו ב-ABBV-RGX-314 בשתי רמות מינון בשלושה מדגמים.
לאחר שנה אחת, הטיפול ב-ABBV-RGX-314 ברמת מינון 1 ו-2 נסבל היטב, ללא מקרים של כוריורטיניטיס, וסקוליטיס, חסימה והיפוטוניה. תועדו מקרים קלים וזמניים של אפיסקלריטיס ודלקת תוך-עינית אשר הגיבו לטיפול מקומי.
החוקרים מציינים כי לא ניתן טיפול מניעתי בסטרואידים לחולים אלו. חדות הראיה המתוקנת הטובה ביותר הייתה יציבה לאורך שנה אחת.
תוצא הסיום העיקרי של המחקר היה שיפור של שני צעדים במדד חומרת ETDRS ויעד זה הושג עם מינון ברמה 1 ו-2 ב-33% ו-20% מהחולים עם רטינופתיה לא-פרוליפרטיבית, בהתאמה, בהשוואה ל-12% מהביקורות בלבד.
טיפול במינון ברמה 2 השיג את התוצאות הטובות ביותר, כאשר בכל החולים עם רטינופתיה לא-פרוליפרטיבית תועד יציבות או שיפור בחומרת המחלה וב-70.8% מהחולים תועד שיפור, זאת בהשוואה ל-25% מהביקורות. לא זוהו חולים תחת טיפול במינון ברמה 2 בהם תועדה החמרה של שני צעדים, זאת בהשוואה ל-37.5% מהחולים בקבוצת הביקורת. עוד תועדה ירידה משמעותית באירועים מסכני-ראיה בקרוב ל-90% מהחולים.
החוקרים מסכמים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות ABBV-RGX-314 כטיפול בחולים עם רטינופתיה סוכרתית.
מתוך כנס FLORetina-ICOOR
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!