פרו-תרופה של הורמון פאראתירואיד שפותחה לטיפול בחולים עם היפופאראתירואידיזם אושר לשימוש על-ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration), כך על-פי הודעה לעיתונות של חברת התרופות Ascendis Pharma.
המומחים מסבירים כי Palopegteriparatide הינה תרופה הניתנת פעם ביום ומטרתה לספק חשיפה רציפה להורמון פאראתירואיד לאורך 24 שעות. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות מחקרי PaTH Forward בשלב 2 ומחקר PaTHway בשלב 3.
האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי התקבל למעלה משנה לאחר שהסוכנות סירבה לאשר את Palopegteriparatide. הסוכנות פרסמה מכתב תגובה במאי 2023 והעלתה חששות בנוגע לשיטות בקרת ייצור בשל שונות במינון הניתן למטופלים. במכתב הרשמי לא צוינו חששות בנוגע לנתונים מהמחקרים להערכת הטיפול התרופתי. חברת Ascendis Pharma הגישה בשנית את הבקשה לבחינת אישור הטיפול בדצמבר 2023.
בדיווח המוקדם על תוצאות המחקר דווח כי 145 מבין 154 משתתפים במחקר הקליני המשיכו בטיפול ב- Palopegteriparatide למשך עד שלוש שנים. התרופה נסבלה היטב במחקרים הקליניים ולא תועדו מקרים של הפסקת הטיפול התרופתי.
ההשלכות של היפופאראתירואידיזם על המצב הבריאותי ואיכות החיים של החולים עשויות להיות מגבילות מאוד. היכולת לספק טיפול הממוקד בשורש הבעיה היא חיונית וצפויה לסייע רבות בניהול הטיפול באוכלוסיית חולים זו.
בהודעה לעיתונות נמסר מחברת התרופות כי בכוונת להבטיח אספקה ראשונית של Palopegteriparatide במהלך הרבעון הראשון של שנת 2025.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!