מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק מעמד סקירה מועדפת (Priority Review) לבחינת שתי בקשות להערכת Crinecerfont לטיפול במקרים של היפרפלזיה מולדת של האדרנל (Congenital Adrenal Hyperplasia).
הטיפול ב- Crinecerfont קיבל בעבר מעמד של תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי במרץ 2019.
מנתונים משני מחקרים שפורסמו בעבר עולה כי Crinecerfont, תכשיר סלקטיבי המכוון לקולטן ל-Corticotropin-Releasing Factor Type 1 Receptor, הפחית את הצורך בגלוקוקורטיקואידים בהשוואה לפלסבו במבוגרים עם היפרפלזיה מולדת של האדרנל ולווה בירידה גדולה יותר ברמות אנדרוסטנדיון לעומת פלסבו בילדים עם ההפרעה המולדת. לאחר הצגת הנתונים משני המחקרים בכנס ENDO במקביל לפרסום בכתב העת The New England Journal of Medicine, מנהל המזון והתרופות האמריקאי קיבל שתי בקשות לסקירה מועדפת של Crinecerfont לטיפול בהיפרפלזיה מולדת של האדרנל בילדים, מתבגרים ומבוגרים.
שתי הבקשות ייבחנו להערכת היעילות והבטיחות של Crinecerfont בטיפול בחולים עם היפרפלזיה מולדת של האדרנל, כאשר אחת בוחנת את מתן הטיפול בצורת קפסולה והשניה בוחנת את הפורמולה בתמיסה פומית. במנהל המזון והתרופות האמריקאי לא מתכננים להשלים מפגש של ועדה מייעצת לדון בבקשות הללו לאישור הטיפול התרופתי.
מחברת התרופות נמסר כי קבלת המעמד של סקירה מועדפת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי מעידה על חשיבות היפרפלזיה מולדת של האדרנל והצורך בפיתוח ואישור טיפולים חדשים. לדבריהם, התוצאות המרשימות של Crinecerfont עם היעילות הגבוהה ופרופיל הבטיחות המצוין תומכים בבקשה לאישור הטיפול התרופתי והם מצפים לשתף פעולה עם הסוכנות במטרה לקדם את הנושא.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!