מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור התוויה חדשה למתן Pitolisant לטיפול בקטפלקסיה בילדים מגיל שש שנים עם אבחנה של נרקולפסיה.
הטיפול ב- Pitolisant אושר לראשונה באוגוסט 2019 לטיפול בישנוניות יתר במהלך היום (Excessive Daytime Sleepiness) במבוגרים עם נרקולפסיה. ההתוויה הורחבה באוקטובר 2020 לכלול מצבים של קטפלקסיה במבוגרים. ביוני בשנת 2024, מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pitolisant לטיפול במקרים של ישנוניות יתר במהלך שעות היום בילדים בגילאי 6 שנים ומעלה עם נרקולפסיה.
המומחים מסבירים כי Pitolisant הינו אנטגוניסט/אגוניסט הפוך סלקטיבי לקולטן ל-Histamine 3, הפועל במנגנון חדש להעלאת ייצור ושחרור היסטמין, נוירוטרנסמיטר המעודד ערות במוח. הטיפול ניתן באופן פומי פעם ביום, כאשר ההמלצה היא ליטול את התרופה בבוקר עם היקיצה.
במחקר אקראי ומבוקר-פלסבו שכלל ילדים בגילאי 6-17 שנים עם נרקולפסיה, עם או ללא קטפלקסיה, הטיפול ב- Pitolisant הפחית משמעותית תסמיני נרקולפסיה לעומת פלסבו (p=0.007).
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר אשר תוארו בשיעור גבוה ב-5% ומעלה לעומת פלסבו עם Pitolisant כללו כאבי ראש (19%) ואינסומניה (7%). פרופיל האירועים החריגים של התרופה במחקר קליני בילדים היה דומה לזה שתואר במחקר במבוגרים.
בעקבות ההתוויה החדשה, Pitolisant מהווה כיום את הטיפול הראשון והיחידי המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול הן בילדים והן במבוגרים עם נרקולפסיה, עם או ללא קטפלקסיה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!