מנתונים משלושה מחקרים קטנים להערכת טיפול ממוקד כנגד גידולים מוחיים נדירים עולות תוצאות מרשימות, כך מדווחים חוקרים במהלך הכנס השנתי מטעם ASCO (American Society of Clinical Oncology).
במחקר אחד, ב-15 מבין 16 חולים נקבעה אבחנה חדשה של קרניופרנגיומה פפילארית עם מוטאציות BRAF V600E, ממצא נפוץ במקרים אלו כנגדו אין טיפול תרופתי יעיל.
הגידולים התכווצו בהיקף של 68-99% ב-14 חולים (93%) לאחר טיפול במעכב BRAF, Vemurafenib, עם מעכב MEK, Cobimetinib, אשר ניתן במטרה למנוע עמידות ל-Vemurafenib. שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות מחלה עמדו על 93% לאחר 24 חודשים.
הטיפול המשולב הוביל לשיעורי תגובה משמעותיים בכל החולים שקיבלו לפחות מחזור אחד של טיפול, עם חציון ירידה בנפח של 91%. מהמחקר עולה כי שילוב מעכבי BRAF/MEK עשוי לשמש ככלי חזק בטיפול בחולים עם קרניופרנגיומה פפילארית שלא קיבלו טיפול קודם.
במחקר השני נכללו 33 חולים עם גליומות בדרגה גבוהה ונמוכה, או גידולים אחרים במערכת העצבים המרכזית שהם חיוביות לאיחוי גן TRK; מרבית המשתתפים היו ילדים. המשתתפים טופלו במעכב TRK, Larotrectinib, לאחר ההתקדמות תחת טיפולים סיסטמיים אחרים.
שיעורי התגובה האובייקטיבים עמדו על 30% ושיעורי בקרת מחלה עמדו על 73% לאחר 24 שבועות, עם חציון מרווח זמן עד לתגובה הטובה ביותר של 1.9 חודשים. הגידולים התכווצו ב-82% מהחולים הזמינים להערכה. חציון ההישרדות ללא-התקדמות מחלה עמד על 18.3 חודשים ושיעורי ההישרדות הכוללים טרם נקבעו.
ממצאים אלו תמכו בהשלמת בדיקות לזיהוי איחוי גן TRK בכלל החולים עם גידולים במערכת העצבים המרכזית.
במחקר השלישי נבחנו מעכבי ALK, דוגמת Crizotinib בשבעה חולים עם הופעה בבגרות של נוירובלסטומה. המחלה נותרה יציבה לפרק זמן שנע בין 3.4 עד 37.4 חודשים חציון מרווח הזמן עד להתקדמות המחלה עמד על 15.5 חודשים וחציון ההישרדות הכוללת עמד על 46.5 חודשים.
מעכבי ALK עשויים לשמש כאפשרות נסבלת היטב לטיפול, עם שיפור מרווח הזמן עד להתקדמות מחלה. התפתחות עמידות לאחד התכשירים אינה שוללת אפשרות מתן תכשירים אחרים מאותה משפחה. על-בסיס ממצאי המחקר סבורים החוקרים כי יש לשקול מתן מעכבי ALK בטיפול בחולים עם אבחנה זו.
המומחים מאמינים כי הממצאים מהווים בשורות טובות למטופלים רבים. למתן טיפול ממוקד לגידול מתאים במערכת העצבים המרכזית עשויה להיות תועלת דרמטית.
מתוך כנס ה-ASCO
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!