חלק גדול מהתרופות החדשות למחלות ממאירות, אשר אושרו ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי במהלך חמש השנים האחרונות, אושרו על-בסיס מחקרים שכללו קבוצות ביקורת לא-אופטימאליות, דבר אשר ככל הנראה הוביל להטיות המחקרים לטובת קבוצת ההתערבות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו במהלך חודש מאי בכתב העת JAMA Oncology.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את אחוז המחקרים האקראיים-מבוקרים שכללו קבוצת ביקורת שהייתה לא-אופטימאלית והובילו לאישור תרופות לטיפול במחלות ממאירות בין ינואר 2013 ועד סוף יולי, 2018.
המחקר כלל 143 אישורי תרופות כנגד מחלות סרטן שאושרו ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי בין ינואר 2013 ועד סוף יולי, 2018. החוקרים לא כללו בסקירה 47 אישורים, מאחר ואלו התבססו על מחקרי זרוע-יחידה.
קבוצת הביקורת של המחקר הוגדרה כתת-אופטימאלית במידה והוצבו הגבלות על בחירת הרופא את תרופת הביקורת שלא כללה את התכשיר המומלץ, או במידה ונמסר מידע אודות התרופה ששימשה כביקורת אך זו לא הייתה התרופה המומלצת, או במידה והגישה שנבחרה לא תאמה לזו המשמשת לרוב במחקר קליני. קבוצת הביקורת הוגדרה כתת-אופטימאלית גם במידה ומחקר אקראי-מבוקר מוקדם מצא כי תכשיר הביקורת ששימש במחקר היה נחות בהשוואה לטיפול חליפי זמין אחר.
מהערכת אישורי תרופות המטולוגיות/אונקולוגיות במהלך תקופת המחקר עלה כי ה-FDA אישר 96 תרופות על-בסיס תוצאות מ-98 מחקרים אקראיים ומבוקרים. מבין 96 אישורים אלו, 16 (17%) התבססו על מחקרים עם ביקורות תת-אופטימאליות.
מעניין לציין כי מבין 16 התרופות המאושרות, רק מחקר אחד נערך בארצות הברית; 15 המחקרים האחרים היו בינלאומיים.
במרבית המחקרים (69%), ההישרדות ללא-התקדמות הייתה התוצא העיקרי של המחקר. שיעורי התגובה הכוללים או סמני עזר שימשו כתוצא העיקרי בכל המחקרים, פרט לאחד, בו ההישרדות הכוללת הייתה התוצא העיקרי.
החוקרים סיווגו את הסיבות בגינן קבוצת הביקורת הוגדרה כתת-אופטימאלית בכל אחד מ-16 המחקרים, בהתאם להגדרתם. בארבעה מחקרים תת-אופטימאליים (25%), בחירת החוקרים את התכשיר הפעיל הייתה מוגבלת; 63% מהמחקרים התבססו על תכשיר ביקורת הידוע כנחות בהשוואה לתכשירים זמינים אחרים, או שהמחקרים לא התירו שילוב טיפול סטנדרטי. ב-13% מהמחקרים התת-אופטימאליים, קבוצת הביקורת כללה טיפול שבעבר הוכח כחסר תועלת עם חשיפה חוזרת.
כאשר הסף להגדרת טיפול סטנדרטי הורחב לשנתיים טרם המחקר, 14 מבין 16 המחקרים כללו זרוע ביקורת שכללה טיפול תת-אופטימאלי.
החוקרים טוענים כי לממצאים אלו חשיבות רבה והם קוראים להקפיד בעתיד על השלמת מחקרים באופן שיבטיח כי כל תכשיר המיועד לשמש נגד מחלות ממאירות יהיה באמת עדיף על-פני הטיפול בו מרבית הרופאים היו בוחרים מחוץ לתנאי מחקר.
JAMA Oncol. Published online May 2, 2019
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!