טרשת נפוצה המופיעה בילדים הינה טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, כאשר החולים סובלים מהתלקחויות קליניות, במהלכן ניתן לזהות נגעים מוקדיים חדשים בבדיקות הדמיה. מרבית הטיפולים שהיו בשימוש עד כה בילדים התמקדו בביולוגיה הדלקתית של טרשת נפוצה התקפית. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר לאחרונה את Fingolimod (גילניה) לטיפול באוכלוסיה זו, צעד המהווה התקדמות משמעותית בטיפול בילדים עם טרשת נפוצה. כעת יש הנחיות מבוססות-ראיות להנחיית הטיפול ב-Fingolimod בילדים עם טרשת נפוצה.

החוקרים מדווחים כי ממצאי המחקר העידו כי בילדים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית שטופלו בתכשיר זה נרשמה ירידה של 82% בשיעור ההישנויות, בהשוואה לאלו שטופלו ב-Interferon Beta-1a.

יתרה מזאת, זוהתה ירידה משמעותית במספר הנגעים החדשים בבדיקת הדמיה בתהודה מגנטית, בקבוצת הטיפול ב-Fingolimod, בהשוואה לאלו שטופלו ב-Interferon beta-1a. שיעור אובדן נפח מוח בקבוצת המטופלים היה גם כן קטן יותר. כל התוצאים הללו העידו כי לטיפול מוקדם בטרשת נפוצה המופיעה בילדות תועלת משמעותית.

בשלב זה, תחום טרשת נפוצה בילדים הולך ומתפתח. כיום כבר יש גישה לטיפול המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי וגם יש מספר מחקרים קליניים הנערכים בימים אלו. לכל טיפול חדש לטרשת נפוצה המופיעה בבגרות, חשוב לבחון גם אם ניתן להשלים מחקר להערכת הטיפול בילדים. כתוצאה מכך, חלק גדול מההתקדמות בטיפול נובע מהתקדמות בעדויות בבסיס הטיפול בטרשת נפוצה המופיעה בילדים.

חשוב לציין כי יש גם ניסיון של כ-15 שנים עם חלק מהטיפולים הללו, שהפכו זמינים במהלך תקופה זו. טיפול ב-Interferon beta-1a והפורמולות השונות שלנו ו-Glatiramer Acetate (קופקסון) שימשו כטיפול קו-ראשון במקרים של טרשת נפוצה בילדים במשך שנים רבות. טיפולים אלו הועילו לחלק מהחולים וכיום יש נתונים התומכים בפרופיל הבטיחות לאחר 15 שנים. נתונים אלו נבחנו במגוון פרסומים רטרוספקטיביים. יש גם סקירות רטרוספקטיביות של טיפולים דוגמת Natalizumab (טייסברי).

לפיכך, למרות שגילניה אושרה באופן רשמי לראשונה כטיפול המאושר באוכלוסיה זו, אין המשמעות כי מדובר באפשרות היחידה עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. ישנן טיפולים יעילים מאוד אחרים, שלעיתים קרובות מציעים לילדים עם התלקחות תדירה והתקדמות מהירה או בילדים עם בדיקות הדמיה המעידות על נטל מחלה גבוה מאוד.

המסר העיקרי הוא כי עתיד הטיפול בטרשת נפוצה בילדות הוא הרבה יותר טוב מכפי שהיה לפני 15-20 שנים.

לידיעה במדסקייפ