אחד מיעדי הטיפול המרכזיים למטופלים הסובלים מ-   MS    הוא המצב של “חפות ממחלה” (   או

NED A no evidence of disease activity ),   המוגדר כיום :

היעדר התקפים,

היעדר נגעים הנראים ב-  MRI

היעדר החמרה בפגיעה תפקודית

כיום יש הכללה של מדד רביעי נוסף :

האטה בהתכווצות המוח (אובדן נפח המוח) הקשורה ל-  MS    .

המדד הרביעי מתייחס לנזקים יסודיים המופיעים בשלבים המוקדמים של   MS  ומובילים לירידה בתפקוד

ההסתברות להשגת  NEDA  לפי ארבעת המדדים המרכזיים הייתה גבוהה פי יותר מארבעה בקרב מטופלים שטופלו בגילניה לעומת אלה שקיבלו פלצבו.

נוברטיס דיווחה היום על ניתוחים חדשים, שהוצגו בכנס    ACTRIMS-ECTRIMS   בבוסטון, ארה”ב, ומאשרים את יעילותה הגבוהה של התרופה גילניה (פינגולימוד), בהגעה למצב “של חפות ממחלה” (  NEDA  ) בקרב אנשים הסובלים מטרשת נפוצה התקפית הפוגתית (   RRMS   ) על סמך ארבעה מדדים מרכזיים לרמת פעילות המחלה התקפים, נגעים הנראים ב-   MRI    , התכווצות המוח (אובדן נפח המוח) והחמרת הפגיעה בתפקוד. באופן ספציפי,  למטופלים שלקחו גילניה היה סיכוי גדול פי יותר מארבעה להשיג   NEDA   על סמך ארבעת המדדים העיקריים הללו (יחס הסיכויים 4.41; רווח בר סמך [ CI] 95% 3.036.42; p <0.0001)1.

המצב  NEDA     מוגדר כיום כהיעדר התקפים, נגעים הנראים ב-   MRI   והחמרה של הפגיעה בתפקוד.   ניתוחים אלה, מהניסויים שלב III          ,  FREEDOMS      ו-        FREEDOMS II    מחזקים את הערך של הכללת התכווצות המוח בהגדרת ה- . ההכללה של התכווצות המוח בהגדרת ה-NEDA תאפשר לרופאים לבצע הערכה יותר מלאה של מחלתו של המטופל, הכוללת את הנזק  הבסיסי ב-    MS .

“אימוץ ההגדרה המקיפה יותר של  NEDA   , הכוללת את התכווצות המוח, מאפשר הערכה מפורטת יותר של פעילות המחלה בקרב מטופלים הסובלים מ-MS “, אמר וואסאנט נאראשימהאן (Vasant Narasimhan ), מנהל הפיתוח העולמי ב-   Novartis Pharmaceuticals       . “הנתונים מדגישים את היעילות הגבוהה המוכחת של גילניה, על סמך ההגדרה המשופרת הזאת, לפי ארבעה מדדים מרכזיים להערכת פעילות המחלה ב-   MS  “.

הירידה בתפקוד הגופני והקוגניטיבי במהלך מחלת ה-    MS  נובעת משני סוגים של נזק המובילים לאיבוד נוירונים ורקמת מוח נגעים דלקתיים מבודדים (המכונים “נזק מוקדי”) ותהליכי ניוון עצבי דלקתיים מפושטים (המכונים “נזק מפושט”). נגעים דלקתיים מבודדים גורמים לאובדן של רקמת מוח והביטוי הקליני שלהם יכול להיות התקפים. נזק דלקתי מפושט מתחיל בשלבים המוקדמים של המחלה, לא מתגלה בדרך כלל, ומוביל גם הוא לאובדן של רקמת מוח ולירידה הדרגתית מצטברת בתפקוד24. הגדרת ה- NEDA    מחדש כך שהיא כוללת ארבעה מדדים מרכזיים לפעילות המחלה ב-  MSמתחשבת בשני סוגי הנזק ומאפשרת לרופאים הערכה מקיפה ומאוזנת יותר של מחלת ה-  MS  ושל השפעות הטיפול.

גילניה

גילניה היא הטיפול הפומי היחיד לשינוי מהלך המחלה (  DMT     ) המשפיע על מהלך המחלה ב-MS התקפית הפוגתית (  RRMS   ) ביעילות גבוהה לפי ארבעה מדדים מרכזיים לפעילות המחלה: התקפים, נגעים הנראים ב-   MRI  , התכווצות המוח (אובדן נפח המוח) והחמרת הפגיעה בתפקוד913.

גילניה משפיעה הן על נזקים מוקדיים והן על נזקים מפושטים במערכת העצבים המרכזית (    CNS   ). היא אינה מאפשרת לתאים הגורמים לדלקת מוקדית להגיע אל המוח (פעילות המכונה “היקפית”), אך היא גם נכנסת אל ה- CNS     ומפחיתה את הנזק המפושט בכך שהיא מונעת את ההפעלה של תאים מזיקים השוכנים ב-  CNS(פעילות המכונה “מרכזית”)1416. על מנת להשפיע באופן יעיל על פעילות המחלה ולסייע בשימור התפקוד הגופני (לדוגמה הליכה) והקוגניטיבי (לדוגמה זיכרון) של החולה חשוב לטפל הן בנזק המוקדי והן בנזק המפושט שגורמת מחלת ה-  RRMS  .

עד כה שימשה גילניה, במהלך עשר שנים, לטיפול ביותר מ-100,000 חולים במסגרת ניסויים רפואיים ואחרי השיווק ויש לה פרופיל בטיחות מוגדר היטב.