מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול בתאי T המבוסס על טכנולוגיית CAR (Chimeric Antigen Receptor) בשם Axicabtagene Ciloleucel, המפותח ע”י חברה ישראלית.
אישור זה התקבל לאחר אישור הסוכנות את השימוש ב-Tisagenlecleucel-T, הטיפול הראשון המבוסס על טכנולוגיית CAR שנכנס לשוק. הטיפול מיועד לילדים ומבוגרים צעירים בגילאי 3-25 שנים, עם ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) חוזר או עמיד לטיפול.
האישור הנוכחי מבוסס על נתונים ממחקר ZUMA-1 להערכת Axicabtagene Ciloleucel, שכלל 101 חולים עם לימפומה שאינה הודגקין. החברה פרסמה את התוצאות הסופיות בפברואר 2017 ואלו העידו על שיעורי תגובה כוללים של 82% מהחולים ושיעורי תגובה מלאה של 54%.
לאחר שישה חודשים, שיעורי ההישרדות הכוללים נותרו על 41% מהחולים ושיעורי תגובה מלאה עמדו על 36%. בנוסף, חמישה מבין 101 החולים (5%) המשיכו להדגים תגובה חלקית ממושכת ומאוד משמעותית, עם חריגות מינימאליות בבדיקות PET. אחד מהחולים הללו התקדם להפוגה מלאה לאחר תשעה חודשים.
ממצאי מחקר ZUMA-1 מעידים כי Axicabtagene Ciloleucel עשוי להפוך לטיפול הסטנדרטי בחולים עם לימפומה עמידה ואגרסיבית.
באשר לחסרונות הטיפול, יש לקחת בחשבון כי הטיפולים עשויים להיות מלווים ברעילות חמורה ובמחקרים קליניים תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול. הסיכון הנ”ל הוביל להגבלת הטיפול למרכזים מורשים ספציפיים.
להערכת הבטיחות ארוכת הטווח, מנהל המזון והתרופות האמריקאי דורש מהיצרן להשלים עוד מחקר תצפיתי לאחר-שיווק.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!