מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Bosutinib (בוסוליף) לשימוש בילדים בגילאי שנה ומעלה עם אבחנה של לויקמיה מסוג CML (או Chronic Myelogenous Leukemia) בשלב כרוני וחיובית לכרומוזום פילדלפיה.
הסוכנות אישרה גם קפסולות חדשות במינונים של 50 מ”ג ו-100 מ”ג במטרה לסייע בטיפול בילדים.
בחולים עם אבחנה חדשה, המינון המומלץ הוא של 300 מ”ג/מ2 פעם ביום עם האוכל. בקרב אלו עם מחלה עמידה/אי-סבילות לטיפול, המינון המומלץ הוא 400 מ”ג/מ2 פעם ביום. בילדים שאינם יכולים לבלוע קפסולות, ניתן לערבב את התכולה עם רוטב תפוחים או יוגורט.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר BCHILD, מחקר מציאת-מינון בילדים, שכלל חולים בגילאי שנה ומעלה. בקרב 21 ילדים עם אבחנה חדשה של CML חיובי לכרומוזום פילדלפיה ובשלב כרוני שטופלו ב-300 מ”ג/מ2, שיעורי תגובה ציטוגנטית מג’ורית עמדו על 76.2%, שיעורי תגובה ציטוגנטית מלאה עמדו על 71.4% ושיעורי תגובה מולקולארית מג’ורית עמדו על 28.6% לאורך חציון של 14.2 חודשים.
בקרב 28 ילדים עם הישנות או אי-סבילות שטופלו במינון של עד 400 מ”ג/מ2, שיעורי תגובה ציטוגנטית מג’ורית עמדו על 82.1%, שיעורי תגובה ציטוגנטית מלאה עמדו על 78.6% ושיעורי תגובה מולקולארית מג’ורית עמדו על 50% לאורך חציון של 23.2 חודשים. בקרב 14 החולים עם תגובה מולקולארית מג’ורית, בשני חולים אבדה התגובה, במקרה אחד לאחר 13.6 חודשי טיפול ובמקרה השני לאחר 24.7 חודשים.
אירועים חריגים שתועדו בלמעלה מ-20% מהילדים כללו שלשול, כאבי בטן, הקאות, בחילה, פריחה, עייפות, הפרעה בתפקודי כבד, כאבי ראש, חום, ירידה בתאבון ועצירות. בסיכומו של דבר, בלפחות 45% מהחולים תועדה עליה בריכוז קריאטינין, ALT או AST, או ירידה בספירת דם לבנה או טסיות.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!