תוצאות מבטיחות לטיפול הצלה מבוסס Clofarabine (אוולטרה, סאנופי-ג’נזיים) בשילוב עם השתלת תאי גזע (HSCT ) במטופלים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) חוזרת או עקשת (r/r AML) הנמצאים באפלסיה (חוסר התפתחות רקמה).

ברקע מסבירים החוקרים כי במטופלים עם r/r AML , היכולת להשיג שליטה ארוכת טווח ניתנת להשגה באמצעות השתלת HSCT אלוגני. במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את הבטיחות והיעילות של טיפול הצלה מבוסס כלופראבין. המחקר תוכנן כמחקר שלב II , רב מרכזי, בפרוטוקול כוונה לבצע השתלה.

השתתפו 84 מטופלים עם  r/r AML  . כל המטופלים קיבלו לפחות מחזור אחד של CLARA ( כלופראבין 30 מ”ג/מ”ר ו-cytarabine 1 g/m2 בימים 1-5) . מטופלים שהגיבו לטיפול קיבלו תרומה של HSCT באפלסיה לאתר מחזור ראשון של CLARA .

באופן כללי, מציינים החוקרים ש-HSCT בוצע מוקדם ככל הפשר.  משטר הטיפול היה מורכב מכלופאראבין  (4 × 30 mg/m2) ו-melphalan (140 mg/m2). 

הגיל החציוני של המטופלים היה 61 (בטווח 40-75) . ביום ה-15 לאחר התחלת CLARA , שיעור של 26% מהמטופלים היו במצב מורפולוגי נטול לויקומיה ו-79% נחשפו לירידה בירידה בהתפרקות מוח עצמות.

בסה”כ 67% מהמטופלים קיבלו HSCT במהלך המחקר.

יעד המחקר המרכזי הוגדר כהחלמה מלאה לאחר HSCT , והוא הושג ע”י 60% מהמטופלים. ע”פ פרוטוקול כוונה להשתלה, ההישרדות הכוללת לאחר שנתיים הייתה 43% (בטווח 32%-54% ).  שיעור המטופלים ללא התקדמות מחלה לאחר שנתיים מעקב עבור החולים שעברו השתלה היה 52% (בטווח 40-69%) .

החוקרים מסכמים כי טיפול הצלה מבוסס כלופאראבין בשילוב עם השתלה אלגונית של HSCT באפלסיה מדגימים תוצאות מבטיחות במטופלים עם r/r AML .

Leukemia.2015 Aug 18. doi: 10.1038/leu.2015.226