מחקר חדש שפורסם ב-Hepatology הראה כי maralixibat, מעכב טרנספורטר חומצת מרה באילאום, משפר את הישרדות ללא אירועים בעולם האמיתי בחולים עם תסמונת Alagille, תסמונת נדירה המאופיינת בכולסטזיס כרוני עם גרד ואנומליות חוץ-כבדיות. בנוסף, המחקר מדגים יישום חדשני של שיטה סטטיסטית להערכת תוצאות במחקרי התערבות ארוכי טווח שבהם השוואות פלצבו אינן מעשיות, ומתאימה למחלות נדירות.
Maralixibat הוא הטיפול התרופתי המאושר הראשון עבור גרד כולסטטי בתסמונת Alagille. כ-75% מכלל החולים עם התסמונת חווים גרד מתיש שלעתים קרובות עמיד לטיפול תרופתי ומשפיע לרעה על איכות חייהם. מאחר ומחקרים ארוכי טווח מבוקרי פלצבו אינם ברי ביצוע או אתיים בילדים עם מחלות נדירות, ננקטה גישה חדשה שהשוותה תוצאות של 6 שנים של הניסוי בתרופה עם קבוצה היסטורית טבעית הרמונית ממחקר ה-Global ALagille Alliance (GALA).
הניסויים הללו ב-maralixibat כללו 84 חולים עם התסמונת, כשמחקר ה-GALA מכיל נתונים רטרוספקטיביים של 1438 משתתפים. מחקר ה-GALA עבר סינון כדי להתאים לקריטריונים לזכאות המרכזיים לטיפול ב-maralixibat, וכך למעשה נותרו 469 משתתפים כביקורת.
התוצא העיקרי שנבדק במחקר, הישרדות ללא אירועים (EFS), הוגדר כזמן עד לאירוע הראשון שכלל ביטויים של יתר לחץ דם פורטלי (דימום מדליות, מיימת המצריכה טיפול), הטיית דרכי מרה כירורגית, השתלת כבד או מוות. ה-EFS בקבוצת ה-maralixibat היה טוב יותר משמעותית מהקבוצה ממחקר ה-GALA (יחס סיכון 0.305; p<0.0001).
Hepatology ():10.1097/HEP.0000000000000727, December 25, 2023.
המידע מוגש בחסות חברת ניאופרם (ישראל) 1996 בע”מ
לפרטים נוספים ולדיווח תופעות לוואי ניתן לפנות למחלקת הרפואה בניאופרם,
טל’: 1-800-250-255, פקס: 03-9373716, בנין ניאופרם, השילוח 6, ת.ד 7063, פתח תקווה 4917001
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!