טיפול ארוך-טווח ב- Lanadelumab (טאקזירו) עשוי להביא לשיפור איכות החיים הבריאותית של חולים עם אנגיואדמה תורשתית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Annals of Allergy, Asthma & Immunology.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית מלווה בנטל מחלה משמעותי. טיפול ב- Lanadelumab הפחית את שיעור התקפי אנגיואדמה תורשתית במהלך 132 שבועות מעקב בשלב הארכה בתווית-פתוחה של מחקר HELP. מטרתם כעת הייתה לבחון את ההשפעה של טיפול ארוך-טווח ב- Lanadelumab על תוצאים לפי דיווח מטופלים.

חולים שהשלימו את 26 שבועות מחקר HELP וחולים חדשים שגויסו למחקר טופלו ב- Lanadelumab במינון 300 מ”ג כל שבועיים. תוצאים לפי דיווחי-מטופלים כללו את מדד AE-QoL (או Angioedema Quality of Life Questionnaire), Short Form Health Survey 12-item, מדד HADS (או Hospital Anxiety and Depression Scale), מדד Work Productivity and Activity Impairment-General Health Questionnaire ושאלון EQ-5D-5L, אשר נבחנו בתחילת המחקר ובנקודות זמן שונות לאורך המעקב. מדדי Angioedema Control Test, מדד Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication ו-Global Impression of Treatment Response הושלמו בתחילת המחקר ולאחר 52 שבועות.

השינוי הממוצע במדד AE-QoL מתחילת המחקר ועד לתומו בחולים שנכללו במחקר HELP (90 חולים) עמד על 10.2- , עדות לשיפור נוסף מהמחקר המקורי באיכות החיים הבריאותית; 48.9% מהחולים שלקחו חלק במחקר המקורי השיגו שיפור גדול מהסף המינימאלי שנקבע להגדרת שיפור בעל חשיבות קלינית. בקרב חולים חדשים שהחלו את הטיפול ב- Lanadelumab (81 חולים) דווח על שינוי של 19.5- נקודות במדד AE-QoL.

עד לתום המחקר, ב-90.2% מהחולים שהמשיכו במחקר וב-95.9% מהמגויסים החדשים למחקר תועדה מחלה מאוזנת, כפי שנקבע לפי מדד Angioedema Control Test של 10 נקודות ומעלה. תגובה מצוינת לטיפול תועדה ב-78.7% ו-82.4% מהמטופלים, בהתאמה.

מהערכת תוצאים אחרים לפי דיווחי-מטופלים עלה שיפור קל ברמת חרדה, שביעות רצון גבוהה מהטיפול ועליה בפרודוקטיביות בעבודה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ארוך-טווח ב- Lanadelumab לווה בשיפור משמעותי קלינית באיכות החיים הבריאותית של חולים עם אנגיואדמה תורשתית. ממצאים אלו תומכים בתועלת של הטיפול התרופתי על-רקע מניעת התקפים של המחלה.

Ann Allergy, Asthma & Immunol, July 2023