מחקר שנערך לאחרונה הראה כי טיפול ב-Rusfertide, חומר המחקה הפסידין, הינו בעל יעילות גבוהה בטיפול בפוליציטמיה ורה (PV), עם שיפורי משמעותי ברמות ההמטוקריט (HCT) שעשוי לייתר את הצורך בהקזות דם (פלבוטומיה). החוקר הראשי, ד”ר רונלד הופמן, בית הספר לרפואה איקאן במאונט סיני, ניו יורק, הציג את המחקר בקונגרס של האיגוד האירופי להמטולוגיה 2023.
PV מאופיינת בייצור יתר של כדוריות דם אדומות, מה שמגביר את הסיכון לסיבוכים כגון אירועים תרומבואמבוליים וקרדיווסקולריים, המהווים את הסיבה המרכזית לתחלואה ותמותה במטופלים אלו., ולכן, יש לשמור על רמות המטוקריט מתחת ל-45%. Rusfertide פותח כצורה חדשה וסינטטית של הפסידין, חלבון המיוצר בכבד שתפקידו הוא לשמור על הומאוסטזיס של ברזל ולבקר את היווצרותם של כדוריות דם האדומות.
המחקר הנוכחי כלל 53 מטופלים עם PV, כך שבחלקו הראשון של המחקר, המטופלים קיבלו Rusfertide תת עורי אחת לשבוע במשך 28 שבועות במינון שהותאם באופן אישי כדי להשיג רמות HCT מתחת ל-45%. בחלקו השני נערכה גמילה שנמשכה משבוע 29 עד 41, בה חולקו המטופלים באופן אקראי להמשך טיפול ב-Rusfertide (n=26) או לטיפול בפלצבו (n=27).
תוצאות המחקר הראו כי בתום השלב השני, 69.2% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות הגיבו לטיפול לעומת 18.5% בלבד בקבוצת הביקורת (P=0.0003). כמו כן, בהשוואה לקבוצת הביקורת, הטיפול ב-Rusfertide סיפק שיפור משמעותי במדדים הכוללים שמירה על התגובה לטיפול והיעדר הצורך בפלבוטומיה טיפולית (P<0.0001 עבור כולם). בנוסף, הטיפול הביא ליתרונות נוספים ובהם שיפור משמעותי בריכוז (P=0.0018), גירוד (P=0.0054) ועייפות (P=0.0074).
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!